FDA批准治疗罕见疾病的先导药物，箭头上升

周二，美国FDA批准其主要资产Redemplo（plozasiran）用于治疗患有一种罕见遗传性疾病（家族性乳糜红血症综合征）的成年人，箭头制药公司（ARWR）股价上涨。

该公司表示，这种设计用于每三个月在家自我给药一次的注射剂是FDA批准的第一种针对FCS患者的药物，其特征是三酸酯水平比正常水平高出10-100倍。

根据FDA的标签信息，小干扰RNA（siRNA）药物以及饮食变化将在美国用于降低FCS中的三酸甘油脂水平，这影响了估计6，500名美国人。

总部位于加利福尼亚州帕萨迪纳的Arrowhead（ARWR）与赛诺菲合作在中国销售plozasiran，获得批准后成为一家商业阶段的生物技术公司。今年早些时候，FDA接受了该公司对Redemplo的营销申请，并将11月18日定为目标行动日期。