Korro Bio早期试验结果不佳;股价创新低

科罗生物公司根据Benzinga Pro的数据，（纳斯达克股票代码：KRRO）股价周四下跌，交易量为668万股，而平均成交量为142万股。

这家基因药物公司为其KRRO-110治疗阿尔法1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的1/2a期REWRITE临床试验提供了计划更新。

AAT缺乏症是一种遗传性疾病，体内无法产生足够的AAT蛋白，AAT蛋白可以保护肺部和肝脏免受损害。

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该公司宣布KRRO-110在AATD患者中产生功能性M-AAT蛋白。虽然KRRO-110单次给药可以产生功能性蛋白质，但并未达到根据临床前数据预测的蛋白质水平。

在两个单次给药剂量给药剂量增加的队列中，5名AATD患者中，总AAT蛋白的最大峰值约为10 µM，总AAT蛋白较基线的最大增幅约为3 µM。

单次给药后的总AAT蛋白水平未达到11 µM的保护阈值。

未观察到剂量限制性毒性或治疗后出现的严重不良事件。

Korro Bio首席执行官兼总裁Ram Aiyar表示：“为了将我们的资源集中在生成临床数据和推进针对肝脏的额外GalNAc结合项目上，我们正在实施战略重组，将员工人数减少约三分之一，同时将我们的现金跑道延长到2027年下半年。”

Korro已提名KRRO-121作为高氨血症的下一个开发候选药物，包括患有尿循环障碍（UCD）和肝性脑病（HE）的患者。

预计将于2026年下半年提交监管备案，以启动KRRO-121的首次人体试验。

Korro修改了与诺和诺德A/S（纽约证券交易所代码：NVO）的研究合作和许可协议。该修正案规定暂停12个月，以重新评估第一个研究计划下当前目标的理由。

Korro裁员约34%。

现金、现金等值物和有价证券为1.025亿美元，通过实施战略重组将现金跑道延长至2027年下半年。

威廉·布莱尔（William Blair）将Korro股票评级从“跑赢大盘”下调至“跑赢大盘”。

分析师Myles Minter表示：“一方面，M-AAT在AATD患者中的存在是对ADAR介导编辑在人体中可行的又一次验证;另一方面，KRRO-110临床特征目前看起来不具有竞争力。"

分析师明特表示：“我们仍然相信ADAR编辑，并对Korro通过KRRO-121扩展到尿循环障碍领域感到好奇，但随着Novo暂停合作，Korro回归临床前阶段公司，我们暂时处于观望状态。"

价格走势：周四最后一次检查时，KRRO股价下跌80%，至6.27美元。

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照片来自Shutterstock