Neurogene宣布更新了儿科组中期临床研究，该研究来自当前的1/2期试验，评估SEN-401，证明所有8名患者在疾病严重程度方面均表现出功能性改善

神经基因公司（纳斯达克：NGNE）是一家临床阶段公司，旨在为受罕见神经系统疾病影响的患者和家庭提供改变生活的基因药物，该公司今天宣布了儿科队列（4-10岁队列）的积极更新中期临床数据，该数据来自正在进行的1/2期试验，该试验评估了SEN-401基因疗法治疗患有Rett综合症的女性。

随着时间的推移，持续获得技能，多领域、持久的收益

所有8名参与者在疾病严重程度方面均表现出功能改善

8名参与者总共获得了35个发展里程碑/技能

注册剂量的SEN-401总体上耐受良好，没有证据表明HLH