电话会总结 ｜ Wave Life Sciences (WVE) Earnings Transcript

业绩回顾

• 根据Wave Life Sciences (WVE) 业绩会实录，以下是财务业绩回顾摘要： ## 1. 财务业绩 **营收表现：** 2025年录得营收760万美元，相比去年同期的负770万美元实现显著改善，主要归因于与GSK合作协议收入确认时间的影响。 **费用支出：** 研发费用4,590万美元，较去年同期4,120万美元增长11.4%，主要由于抑制剂和RNA编辑项目的推进以及薪酬成本增加；一般管理费用1,810万美元，较去年同期1,500万美元增长20.7%，主要因股权激励和外部费用增加。 **净亏损：** 录得净亏损5,390万美元，相比去年同期净亏损6,180万美元收窄12.8%，显示亏损情况有所改善。 **现金状况：** 季度末现金及现金等价物为1.962亿美元，较2024年12月31日的3.021亿美元减少35.1%。 ## 2. 财务指标变化 **营收同比变化：** 从负770万美元转为正760万美元，实现1,530万美元的正向变化，主要受GSK合作收入确认时间影响。 **费用同比增长：** 研发费用同比增长470万美元（+11.4%），一般管理费用同比增长310万美元（+20.7%），反映公司在核心项目上的持续投入。 **亏损收窄：** 净亏损同比减少790万美元（-12.8%），显示运营效率有所提升。 **现金消耗：** 现金及现金等价物较年初减少1.059亿美元，但季度后通过ATM获得7,210万美元资金以及GSK里程碑付款，将现金跑道延长至2027年第二季度。

业绩指引与展望

• 根据Wave Life Sciences (WVE)业绩会实录，以下是业绩指引与展望摘要：

• **现金流预期**：截至季度末现金及等价物为1.962亿美元，较2024年12月31日的3.021亿美元有所下降。季度后通过ATM获得7210万美元收益以及GSK里程碑付款，预计现金跑道延长至2027年第二季度。

• **收入预测**：2025年收入为760万美元，主要来自GSK合作协议的时间性收入确认。未来收入将继续依赖GSK合作里程碑付款，但潜在的未来里程碑付款未纳入现金跑道预测中。

• **研发支出预期**：2025年研发费用为4590万美元，较2024年同期的4120万美元增长，主要由于抑制剂和RNA编辑项目的推进以及薪酬成本增加。预计随着多个临床项目的推进，研发支出将继续保持较高水平。

• **管理费用展望**：2025年一般管理费用为1810万美元，较上年同期的1500万美元增长，主要因股权激励和外部费用增加。

• **净亏损预期**：2025年净亏损为5390万美元，较上年同期的6180万美元有所改善，显示运营效率的提升。

• **临床项目里程碑**：WVE-007肥胖项目计划2026年报告超过100名参与者的数据；WVE-006 AATD项目2026年将提供600毫克剂量的单次和多次给药数据；WVE-N531 DMD项目计划2026年提交NDA申请。

• **合作收入潜力**：GSK合作项目具有未来里程碑付款潜力，但具体金额和时间未在指引中明确，为收入预测带来上行空间。

分业务和产品线业绩表现

• 根据Wave Life Sciences (WVE)业绩会实录，以下是其业务板块和产品线摘要：

• **肥胖症治疗板块**：WVE-007是核心产品，通过抑制activin E蛋白来实现减脂效果，已在Enlight临床试验中入组超70名参与者，展现出剂量依赖性的持久活性降低效果（75mg剂量降低56%，240mg降低75%，400mg降低85%），支持每年1-2次给药的便利性，预计2026年报告超100名参与者的数据

• **肝脏疾病治疗板块**：包括WVE-006用于治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)，在RESTORATION 2试验中实现了AAT水平近13微摩尔、64%野生型mAAT和60%突变z AAT蛋白减少；WVE-008针对PNPLA3 I148M肝病，目标治疗美欧地区多达900万同型合子患者，计划2026年提交首次人体研究申请

• **神经肌肉疾病板块**：WVE-N531用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)第53外显子跳跃，在48周时相比自然病史在起立时间上实现统计学显著改善3.8秒，计划2026年提交新药申请；WVE-003用于亨廷顿病SNP3患者治疗，实现高达46%的突变亨廷顿蛋白减少同时保护野生型蛋白，计划下半年提交IND申请进行全球2/3期注册研究

• **RNA编辑技术平台**：公司拥有专有的AIMER设计技术，能够实现高特异性的RNA编辑，无旁路编辑或插入缺失，并开发了创新的双功能单寡核苷酸构建体，可同时实现一个靶点的沉默和另一个不同靶点的编辑或上调

• **合作伙伴关系板块**：与GSK建立合作关系，2025年确认收入760万美元，公司在抑制素相关项目上保持完全的临床和商业控制权，现金跑道延长至2027年第二季度

市场/行业竞争格局

• **肥胖症治疗领域竞争激烈**：WVE-007作为非incretin类疗法进入由GLP-1药物主导的肥胖症市场，具有差异化优势——每年1-2次给药频率远低于现有每周或每月给药的竞品，且能驱动脂肪减少而保持瘦肌肉量，避免GLP-1类药物的副作用，在维持治疗领域具有独特定位

• **α-1抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)治疗的技术路径竞争**：RNA编辑疗法WVE-006与DNA编辑竞争对手（如Beam等公司）形成技术路径之争，WVE强调其RNA编辑方法无旁路编辑、无脱靶效应、无插入缺失突变，且能通过皮下注射给药，相比DNA编辑具有安全性优势

• **亨廷顿病治疗的差异化竞争策略**：WVE-003采用等位基因选择性方法，实现高达46%的突变亨廷顿蛋白减少同时保护野生型蛋白，与Novartis等竞争对手的非选择性方法形成差异，在靶点结合率和脑体积保护方面显示竞争优势

• **杜氏肌营养不良症(DMD)市场的疗效竞争**：WVE-N531在48周时间内实现3.8秒的起立时间改善，为所有已获批的肌营养蛋白恢复疗法中最大效应，且展示出肌肉健康改善的独特优势，在与Sarepta等现有疗法的竞争中突出临床意义

• **RNA疗法平台技术的竞争壁垒**：公司通过专有化学修饰和平台创新建立技术护城河，双功能寡核苷酸构建物能同时实现基因沉默和编辑功能，在RNA疗法领域构建独特的技术竞争优势，与传统单一功能疗法形成差异化竞争

公司面临的风险和挑战

• 根据Wave Life Sciences (WVE)业绩会实录，公司面临的主要风险和挑战如下：

• 现金流压力：公司现金及等价物从2024年12月31日的3.021亿美元下降至季度末的1.962亿美元，现金跑道仅延续至2027年第二季度，需要依赖ATM收益和GSK里程碑付款来维持运营。

• 持续亏损状况：2025年净亏损5390万美元，虽然较去年同期的6180万美元有所改善，但公司仍处于大幅亏损状态，研发费用高达4590万美元。

• 临床试验不确定性：WVE-007肥胖症项目虽显示良好的靶点抑制效果，但体重减轻的动力学曲线与GLP-1类药物不同，可能需要更长时间才能看到显著的减重效果。

• 监管审批风险：多个项目面临FDA审批不确定性，特别是在亨廷顿病项目中，FDA对MRI成像终点的态度可能发生变化，影响注册试验设计。

• 竞争压力加剧：在α-1抗胰蛋白酶缺乏症治疗领域，面临DNA编辑技术公司的竞争；在DMD领域，Sarepta等竞争对手的确证性研究失败可能影响FDA对肌营养不良蛋白表达作为加速审批终点的态度。

• 技术平台验证风险：公司的RNA编辑和siRNA技术平台虽然在临床前显示良好效果，但在人体临床试验中的长期安全性和有效性仍需进一步验证。

• 合作依赖风险：公司与GSK的合作对财务状况影响重大，未来里程碑付款的实现存在不确定性，可能影响公司的资金规划和项目推进。

• 市场准入挑战：在肥胖症治疗市场，面临GLP-1类药物的定价压力和市场准入障碍，需要证明其差异化价值主张。

公司高管评论

• 根据Wave Life Sciences (WVE)业绩会实录，以下是公司高管发言的管理层评论和语调分析： **1. Paul Bolno（首席执行官）** - **发言情绪**：高度积极乐观 - **语调特点**：充满信心，使用大量积极词汇如"incredibly encouraged"、"excited"、"tremendous opportunity"、"overwhelmingly positive" - **关键表态**：对WVE-007在肥胖治疗领域的前景极为乐观，强调其作为维持疗法的潜力；对公司整体管线进展表示"incredibly encouraged"；多次使用"exciting"、"encouraging"等积极词汇描述各项目进展 - **战略信心**：明确表示公司对inhibin项目拥有完全控制权，不受GSK合作限制 **2. Kyle Moran（首席财务官）** - **发言情绪**：中性偏积极 - **语调特点**：专业务实，重点陈述财务数据 - **关键表态**：强调收入从负转正（从-$7.7M到$7.6M），现金跑道延长至2027年第二季度，语调平稳专业 **3. Erik Ingelsson（首席医学官）** - **发言情绪**：积极专业 - **语调特点**：科学严谨但乐观 - **关键表态**：对WVE-007的剂量反应和机制充满信心，使用"we're learning together"等协作性语言，对临床数据表现出专业的乐观态度 **4. Chandra Varghese（平台研究和CMC高级副总裁）** - **发言情绪**：积极技术导向 - **语调特点**：简洁专业，技术自信 - **关键表态**：对双功能构建体技术表现出技术自信，强调平台的特异性和精确性 **5. Chris（临床开发高级副总裁）** - **发言情绪**：积极务实 - **语调特点**：简洁明确 - **关键表态**：对临床试验设计和患者招募标准表现出专业信心 **整体管理层语调评估**：管理层整体表现出高度积极和自信的态度，特别是CEO Paul Bolno使用了大量积极词汇和表达，显示出对公司管线进展和未来前景的强烈信心。财务和技术团队则保持专业务实的积极态度。

分析师提问&高管回答

• # Wave Life Sciences (WVE) 分析师情绪摘要 ## 1. 肥胖症项目WVE-007相关问题 **分析师提问（Truist Securities - Julie）：** 关于WVE-007的脂肪代谢安全性，动物模型中被动员的脂肪去向如何？是否检查了肝脏脂肪沉积或血脂变化？ **管理层回答：** 在临床前研究和毒理学研究中均未观察到脂肪在肝脏等其他组织的沉积。临床遗传学数据显示这些患者实际上NASH和肝病风险降低。FDA已审查了所有安全数据并批准在美国以600毫克剂量开始试验。脂解产生的游离脂肪酸被用作肌肉和心脏的能量来源。 **分析师提问（Oppenheimer - Chen Lee）：** 基于临床前研究，预计WVE-007的减重效果何时达到平台期？ **管理层回答：** 令人鼓舞的是，在研究中脂肪减少（而非总体重减少）似乎尚未达到平台期，这与GLP-1类药物不同。我们尚未看到达到设定点，因此有机会继续观察inhibin E长期的减重曲线。 ## 2. α-1抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)项目WVE-006相关问题 **分析师提问（Mizuho Securities - Salim Syed）：** 对于一些DNA编辑AATD项目显示能达到20微摩尔以上的MAAT水平，如何看待这种比较？ **管理层回答：** 重要的是能否达到MZ表型水平，而不是简单地追求更高的蛋白水平。AATD是一种急性加重的慢性疾病，关键在于急性炎症期间能否产生足够的蛋白质。我们的RNA编辑方法在急性加重期间能达到超过20微摩尔的蛋白水平，且具有皮下给药、无旁路编辑、无脱靶编辑等优势。 **分析师提问（B Riley Securities - Steven Seedhouse）：** 在AATD研究中是否能通过协议化方式收集更多急性期反应的例子？ **管理层回答：** 我们可以通过CRP水平与AAT水平的对应关系来识别这些机会。在基础水平上，我们相信已经达到了MZ表型的编辑能力，这些患者应该能够相应地响应急性事件。 ## 3. 亨廷顿病项目WVE-003相关问题 **分析师提问（Truist Securities - Julie）：** 是否与FDA进行了pre-IND会议？FDA对使用MRI作为亨廷顿病合理替代终点的意见是否有变化？ **管理层回答：** 我们与FDA在使用MRI作为影像终点方面达成了一致，但这是作为安慰剂对照研究的主要终点。我们使用的TRACK和PREDICTHD自然史研究都包含MRI作为重要特征。尾状核萎缩率1%的绝对减少与临床残疾延迟超过7.5年相关。 ## 4. 杜氏肌营养不良症(DMD)项目相关问题 **分析师提问（Cantor - Steven Seedhouse）：** 鉴于Sarepta的外显子跳跃药物在确证性研究中未能确认获益，是否预期FDA对肌营养蛋白表达作为加速批准终点的态度会发生变化？ **管理层回答：** 关键是要看患者间肌营养蛋白表达的一致性分布。我们观察到高度一致的分布，更重要的是这转化为了统计学显著的临床有意义的起立时间改善和肌肉纤维化的相应变化。 ## 5. 财务和战略合作问题 **分析师提问（Wedbush Securities - Yongshong）：** 在亨廷顿病项目上，是否愿意在没有合作伙伴的情况下独立推进，还是更倾向于在采取下一步行动前找到合作伙伴？ **管理层回答：** 我们正在进行设计良好的安慰剂对照研究。我们与潜在战略合作伙伴的讨论是为了确保试验设计不仅满足加速批准标准，还可能满足完全批准的标准。我们更倾向于与其他合作者一起推进该研究。 ## 6. 定价和市场准入问题 **分析师提问（Clear Street - Bill Mohan）：** 对于肥胖症市场持续的定价压力，公司有何看法？ **管理层回答：** 我们的inhibin E项目具有独特优势，支持一年一到两次的皮下给药。考虑到全球超过10亿肥胖人群，其中许多人无法获得GLP-1类药物，我们的方法在制造和可及性方面具有优势。一年一到两次给药的GalNAc siRNA方法在不断发展的肥胖症治疗领域中具有高度颠覆性。

点击进入财报站，查看更多内容>>

此内容由AI大模型工具“华盛天玑”生成，并由华盛内容团队编辑审核。
风险及免责提示：以上内容仅代表作者的个人立场和观点，不代表华盛的任何立场，华盛亦无法证实上述内容的真实性、准确性和原创性。投资者在做出任何投资决定前，应结合自身情况，考虑投资产品的风险。必要时，请咨询专业投资顾问的意见。华盛不提供任何投资建议，对此亦不做任何承诺和保证。