电话会总结 ｜ uniQure(QURE)2025财年Q3业绩电话会核心要点

业绩回顾

• 根据uniQure业绩会实录，以下是财务业绩回顾摘要： ## 1. 财务业绩 **营收表现：** 2025年第三季度营收为370万美元，较2024年同期的230万美元增长140万美元，增幅约60.9%。营收增长主要由许可收入增加150万美元推动，但合作收入减少10万美元。 **成本结构：** 合同制造收入成本为零，而2024年同期为80万美元。这是由于2024年7月剥离Lexington工厂后，合同制造收入成本现在以净额计入其他费用项目。 **现金状况：** 截至2025年9月30日，现金、现金等价物和投资证券总计6.492亿美元，较2024年12月31日的3.765亿美元大幅增长2.727亿美元，增幅约72.4%。 ## 2. 财务指标变化 **研发费用：** 2025年第三季度研发费用为3440万美元，较2024年同期的3060万美元增加380万美元，增幅约12.4%。增长主要由直接研发费用增加1010万美元推动（其中660万美元与AMT-130 BLA申请准备相关），但遣散费减少340万美元，设施和其他费用减少300万美元。 **销售管理费用：** 销售、一般及管理费用从2024年同期的1160万美元增至2025年第三季度的1940万美元，增加780万美元，增幅约67.2%。主要由员工相关费用增加240万美元和专业服务费增加490万美元（包括300万美元的信用修复费用，用于支持AMT-130在美国的潜在商业化准备）。 **现金流入：** 现金增长主要归因于今年公开发行获得的4.042亿美元净收益。 **流动性展望：** 管理层预计当前现金资源足以支持运营至2029年。

业绩指引与展望

• 现金流预期：公司现金、现金等价物和投资证券总额为6.492亿美元，管理层预计现有资金足以支持运营至2029年，为未来4年的研发和商业化活动提供充足的资金保障。

• 研发费用趋势：第三季度研发费用为3,440万美元，同比增长380万美元，其中660万美元用于AMT-130 BLA申请准备工作，预计未来季度研发投入将继续保持高水平以支持多个管线项目推进。

• 销售管理费用增长：第三季度销售、一般及管理费用为1,940万美元，同比大幅增长780万美元，主要由于员工相关费用增加240万美元和专业服务费增加490万美元（包括300万美元用于AMT-130潜在美国商业化准备的信贷修复费用）。

• 收入结构变化：第三季度收入为370万美元，同比增长140万美元，主要来自许可收入增加150万美元，合作收入减少10万美元，预计未来收入将主要依赖许可协议和潜在产品商业化。

• 运营费用预期：随着AMT-130商业化准备工作的推进以及多个管线项目的临床试验进展，预计未来几个季度的运营费用将维持在较高水平，特别是在监管事务、商业化准备和临床试验方面的投入。

• 资本配置策略：基于强劲的资产负债表和充足的现金储备，公司将继续优先投资于临床和运营重点项目，包括AMT-130的监管推进、AMT-260和AMT-191的临床试验以及潜在的国际市场扩张准备。

分业务和产品线业绩表现

• AMT-130亨廷顿病基因疗法是公司核心产品，在关键性1/2期试验中显示高剂量组相比外部对照在三年时疾病进展显著减缓75%，达到主要终点，但FDA不再认为现有数据足以支持生物制品许可申请，监管路径面临不确定性

• AMT-260癫痫基因疗法针对颞叶内侧癫痫，已完成第一队列三名患者入组，独立数据监察委员会审查后扩大招募至第二个更高剂量队列，预计2026年提供更新数据

• AMT-191法布里病基因疗法在1/2a期试验中显示患者α-半乳糖苷酶A活性达到超生理水平，一名患者成功停用酶替代疗法同时维持稳定的血浆lyso-Gb3水平，第二队列已完成入组

• AMT-162 SOD1-ALS基因疗法因第二队列一名患者出现剂量限制性毒性导致严重不良事件，试验入组已暂停，该毒性与鞘内给药途径的已知风险背根神经节毒性相关

• 公司收入主要来源于许可收入和合作收入，第三季度总收入370万美元，同比增长140万美元，主要由许可收入增加150万美元推动，现金储备6.492亿美元预计可支持运营至2029年

市场/行业竞争格局

• uniQure在亨廷顿病基因治疗领域处于领先地位，AMT-130是首个在临床试验中证明能够统计学显著延缓亨廷顿病进展的基因疗法，在三年随访中显示75%的疾病进展延缓效果，这一突破性数据被认为是亨廷顿病领域迄今为止最具说服力的治疗数据集，为公司在该细分市场建立了显著的竞争优势。

• 公司在罕见病基因治疗管线布局广泛，涵盖多个高未满足医疗需求领域：AMT-260治疗颞叶癫痫显示出良好的早期疗效信号，AMT-191治疗法布里病实现了超生理水平的α-半乳糖苷酶A活性且患者能够停用酶替代疗法，这些多元化的管线布局使公司能够在多个罕见病治疗领域与其他基因治疗公司展开竞争。

• FDA监管路径的不确定性为竞争对手创造了机会窗口，虽然公司拥有强劲的6.492亿美元现金储备能够支持运营至2029年，但AMT-130 BLA提交时间的不确定性可能让其他正在开发亨廷顿病疗法的公司有机会缩小差距或抢占市场先机。

• 公司正积极拓展美国以外的监管策略，计划与欧盟EMA和英国MHRA等监管机构接洽，这种多地区监管策略有助于公司在全球罕见病基因治疗市场中保持竞争地位，同时也反映出在高度监管的基因治疗行业中，监管策略的灵活性是维持竞争优势的关键因素。

公司面临的风险和挑战

• FDA监管路径不确定性风险：FDA不再认同AMT-130的1/2期研究数据与外部对照组比较可作为BLA申请的主要证据，这与之前的沟通立场发生重大转变，导致美国市场的监管申请时间和策略面临重大不确定性。

• 临床试验安全性风险：AMT-162治疗SOD1 ALS的1/2期试验因第二队列中一名患者出现剂量限制性毒性并发生严重不良事件而暂停入组，该事件被认定与AMT-162相关，涉及背根神经节毒性这一已知的鞘内给药风险。

• 监管审批延迟风险：尽管AMT-130在亨廷顿病治疗中显示出统计学显著的疗效（75%减缓疾病进展），但FDA立场的转变可能导致BLA提交时间大幅延迟，影响产品上市时间表。

• 研发成本持续上升压力：第三季度研发费用达3440万美元，同比增加380万美元，其中660万美元用于AMT-130的BLA申请准备，随着监管路径的不确定性，可能面临额外的研发投入需求。

• 商业化准备投资风险：销售、一般及管理费用增至1940万美元，其中包括300万美元的信贷修复费用用于AMT-130潜在商业化准备，但监管不确定性可能使这些前期投资面临回报延迟风险。

• 多管线项目执行挑战：除AMT-130外，AMT-162项目暂停、AMT-260和AMT-191项目的更新数据要到2026年才能获得，多个项目同时面临不同程度的执行挑战和时间延迟。

• 现金消耗管理压力：尽管公司现金储备达6.492亿美元，预计可支撑运营至2029年，但监管路径的不确定性和持续的高研发投入可能加速现金消耗速度。

公司高管评论

• 根据业绩会实录，以下是公司高管发言、情绪判断以及口吻的摘要：

• **Matthew Kapusta（首席执行官）**：整体口吻坚定但承认挫折。对AMT-130数据表现出强烈信心，称其为"突破性结果"和"HD领域最令人信服的数据集"。对FDA立场转变表示"意外和失望"，但强调"100%致力于与FDA合作"找到expedited路径。反复强调对患者的承诺和紧迫感，拒绝将与FDA的互动描述为"斗争"，而是"合作和伙伴关系"。语调中透露出决心和韧性。

• **Walid Abi-Saab（首席医疗官）**：语调专业且技术导向，对临床数据表现出强烈信心。称AMT-130代表"HD领域迄今最令人信服的治疗数据集"。对FDA反馈描述为"意外的"，但坚持"相信我们的数据"。在讨论技术细节时显得自信，强调多项敏感性分析的一致性结果。对AMT-162的安全性事件采取谨慎但坦诚的态度。

• **Kylie O'Keefe（首席商务官）**：语调充满同理心和决心。强调对HD社区的"坚定不移的承诺"，承认社区经历了"情绪过山车"。描述来自患者、医生和科学界的"希望和支持的涌现"。语调中体现出对患者需求的深刻理解和持续的乐观态度，同时准备多市场策略。

• **Christian Klemt（首席财务官）**：语调客观且事实导向。在财务报告中保持中性专业态度，强调公司拥有"强劲的资产负债表"和充足的现金储备支持运营至2029年。语调中透露出财务稳健性和运营连续性的信心。

分析师提问&高管回答

• 基于uniQure业绩会实录的分析师情绪摘要： ## 分析师与管理层问答总结 **1. 分析师提问**：Leerink Partners的Joe Schwartz询问关于AMT-130三年治疗效果的压力测试情况，以及外部对照组的构建方法是否存在潜在偏差来源。 **管理层回答**：首席医疗官Walid Abi-Saab详细说明了他们采用严格的倾向评分匹配方法，使用enroll-HD数据库进行多种敏感性分析，包括不同匹配方法、区域差异、合并症等多个维度的测试，结果在各种分析中都保持一致，证明了研究结果的稳健性。 **2. 分析师提问**：Mizuho的Uy Ear询问AMT-162项目发生的安全事件详情，包括载体类型和剂量差异。 **管理层回答**：Walid Abi-Saab解释称在中等剂量（约为低剂量的3倍）下观察到背根神经节毒性，这是鞘内给药途径的已知不良事件。该项目使用的是与其他管线项目完全不同的衣壳和给药方式。 **3. 分析师提问**：Goldman Sachs的Lydia Erdman询问公司希望从30天内的正式会议纪要中了解哪些细节。 **管理层回答**：CEO Matthew Kapusta表示不愿推测会议纪要内容，但希望能了解FDA的关切并获得在后续会议中解决这些问题的指导方针。 **4. 分析师提问**：TD Cowen的Joseph Thome询问此前会议纪要是否确认了基于CUHDRS申请加速批准的能力。 **管理层回答**：Matthew Kapusta确认在2024年11月的FDA多学科会议中，FDA明确表示Phase 1/2研究数据与外部对照的比较可作为BLA提交的主要依据，并确认复合UHDRS将被视为支持加速批准的可接受中间临床终点。 **5. 分析师提问**：RBC Capital Markets的Luca Issi询问公司在亨廷顿病项目上的投资决策标准，以及何时会考虑放弃。 **管理层回答**：Matthew Kapusta强调这不是"斗争"，而是100%致力于与FDA合作确定BLA提交的快速路径。公司坚信AMT-130能显著惠及患者，拥有该领域最有说服力的数据集。 **6. 分析师提问**：Wells Fargo的Yanan Zhu询问ALS项目的给药方式确认，以及患者和医生社区的动员情况。 **管理层回答**：Walid确认是鞘内给药，背根神经节毒性是该给药途径的已知风险。商务官Kylie O'Keefe表示患者和医生社区非常积极，尽管经历了从希望到失望的情绪波动，但仍在协作寻求推进治疗的方法。 **7. 分析师提问**：H.C. Wainwright的Arabella询问是否收到EMA或MHRA关于接受相同外部对照数据集的初步反馈。 **管理层回答**：Walid表示尚未与EMA或MHRA接触，目前优先处理FDA事务，但计划在所有监管机构前线快速推进。 **8. 分析师提问**：Stifel的Paul Matteis询问FDA立场转变的原因，以及向FDA提交的具体数据范围。 **管理层回答**：Matthew Kapusta表示无法评论具体会议细节，但确认提交给FDA的数据与公开数据一致，除了一些未公开的敏感性分析外，没有提供新的随访或额外数据。 ## 整体分析师情绪 分析师普遍关注FDA监管立场的突然转变，对公司数据的稳健性表示认可，但对监管路径的不确定性表达担忧。问题集中在数据质量验证、监管策略调整和项目风险管理等核心议题上。

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