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2025-11-08 23:09
数据在美国心脏协会(AHA)2025年科学会议上发表,
- CTX 310 ®的1期临床数据证明了循环ANGPTL 3的稳健的剂量依赖性降低,在最高剂量下,从基线平均降低约73%(最大约89%),甘油三酯(TG)平均降低约55%(最大约84%),低密度脂蛋白(LDL)平均降低约49%(最大约87%)-
- 在基线TG升高(>150 mg/dL)的参与者中,在治疗剂量下观察到TG平均降低60%-
- CTX 310耐受性良好,无治疗相关严重不良事件,肝转氨酶无≥ 3级变化-
- 研究结果同时发表在《新英格兰医学杂志》上,题为“针对ANGPTL 3的CRISPR-Cas9基因编辑的首次人体1期试验”-