电话会总结 ｜ Sangamo(SGMO)2025财年Q3业绩电话会核心要点

业绩回顾

• 根据Sangamo业绩会实录，我需要指出一个重要问题： **财务信息披露不足** 本次业绩会实录中**缺乏详细的财务业绩数据**。会议主要聚焦于临床试验进展、监管事务和业务发展，而未提供传统的财务报表数据。 ## 1. 财务业绩：- **营收(Revenue)**：未披露具体营收数据 - **利润率(Profit Margin)**：未披露毛利率或净利润率数据 - **净利润(Net Income)**：未披露净利润或亏损数据 - **现金流(Cash Flow)**：未披露经营性现金流或自由现金流数据 ## 2. 财务指标变化：- **现金及现金等价物**：截至2025年第三季度末的具体金额未披露，仅提及预计资金可支持运营至2026年 - **许可收入**：2025年10月从辉瑞(Pfizer)回购选择权中获得600万美元 - **股票发售收入**：通过售后市场发售计划(aftermarket offering program)获得资金，但具体金额未披露 - **同比/环比变化**：未提供任何财务指标的同比或环比数据 - **GAAP/Non-GAAP指标**：未区分或披露相关数据 **建议**：投资者如需详细财务数据，应参考公司正式发布的10-Q季度报告或10-K年度报告。

业绩指引与展望

• 根据Sangamo业绩会实录，以下是业绩指引与展望摘要：

• 现金流预期：公司现金及现金等价物（包括辉瑞许可费收入和股票销售收益）预计足以支撑运营至2026年，显示短期流动性相对充足。

• 收入增长机会：ST-920 Fabry疾病项目计划最早于2026年第一季度提交BLA申请，若获批将带来显著商业化收入潜力。

• 资本支出控制：管理层强调财务纪律为核心运营重点，将严格控制支出并优先推进临床管线项目，预计运营费用将保持谨慎管理。

• 合作收入来源：与辉瑞的许可协议已带来600万美元收入，与Genentech、Astellas、礼来等公司的平台合作讨论持续进行，有望产生额外许可收入。

• 融资需求：公司将长期资金需求解决方案列为首要优先事项，正在探索适当的资本选择方案以支持管线推进。

• 商业化合作：正在积极寻求Fabry疾病项目的商业化合作伙伴，预计将通过合作协议获得里程碑付款和特许权使用费收入。

• 成本效益策略：通过平衡方法和业务发展活动来延长现金跑道，同时推进优先临床管线项目的发展。

分业务和产品线业绩表现

• Fabry疾病基因治疗业务：核心产品ST-920已完成注册性STAR研究，32名患者52周随访显示平均年化eGFR斜率接近2.0，19名患者两年随访显示eGFR斜率为1.7，心脏功能保持稳定，FDA已确认可使用eGFR斜率作为加速审批终点，计划2026年第一季度提交BLA申请

• 神经学管线业务：ST-503针对慢性神经病理性疼痛的1/2期STAND研究已启动患者招募，两个临床中心已激活，预计未来几个月开始给药；ST-506朊病毒疾病治疗项目采用STAK BBB囊壳递送技术，临床前数据显示生存期延长和广泛脑部递送效果，预计2026年中期提交CTA申请

• 平台技术授权业务：与Genentech、Astellas和礼来等公司就递送平台技术进行合作评估，10月从辉瑞的回购选择权中获得600万美元收入，MINT平台继续推进分子层面的去风险化工作，正在进行多项商业开发谈判以寻求潜在合作伙伴关系

市场/行业竞争格局

• Sangamo在Fabry病基因治疗领域面临激烈竞争，会议中提及Unicure等竞争对手的最新进展，但公司强调其ST-920具有独特优势，包括一次性给药、持久疗效以及获得FDA加速审批通道认可，这在与潜在商业化合作伙伴的谈判中构成重要竞争优势。

• 在神经病理性疼痛治疗领域，Sangamo的ST-503项目针对NAV 1.7靶点进入临床试验，该领域存在巨大未满足医疗需求，公司受益于FDA最近发布的非阿片类镇痛药开发指导原则，为其在慢性疼痛治疗市场中建立差异化竞争地位提供了政策支持。

• 公司的STAK BBB胶囊平台技术在血脑屏障递送领域具有竞争优势，目前与Genentech、Astellas和Lilly等大型制药公司建立合作关系，这些合作伙伴对该平台表示满意，显示出Sangamo在神经系统药物递送技术方面的市场领先地位。

• 在朊病毒疾病治疗这一几乎空白的市场中，Sangamo的ST-506项目有望成为首个治疗选择，公司预计由于该疾病的致命性和缺乏现有治疗方案，临床试验需求将很高，为公司在这一利基市场建立垄断地位创造机会。

• Sangamo在CAR-Treg细胞治疗领域保持创新领先地位，成为首家对患者给药工程化CAR Treg的公司，虽然目前专注于神经学管线，但在器官移植免疫耐受领域的科学突破为未来市场扩张奠定了技术基础。

公司面临的风险和挑战

• 根据Sangamo业绩会实录，公司面临的主要风险和挑战如下：

• 资金短缺风险严重，现有现金及现金等价物预计仅能维持运营至2026年，公司急需解决长期资金需求，这是管理层明确表示的"头号优先事项"

• 商业化合作伙伴谈判进展缓慢，尽管FDA已确认加速审批路径，但Fabry疾病项目的商业化合作协议仍在洽谈中，存在不确定性

• 监管审批风险依然存在，虽然FDA重申了eGFR斜率作为加速审批终点的可行性，但BLA提交和最终审批仍面临监管不确定性

• 神经学管线项目处于早期阶段，ST-503慢性神经病理性疼痛研究刚开始患者招募，ST-506朊病毒疾病项目预计2026年中期才提交CTA申请，临床风险较高

• 患者招募挑战，特别是ST-503研究需要招募特定的小纤维神经病变患者群体，尽管已扩大入组标准，但仍可能面临招募困难

• 制造和供应链风险，AAV基因治疗产品的制造复杂性较高，需要确保CMC策略的执行和产能保障

• 竞争压力加剧，基因治疗领域竞争激烈，其他公司的临床失败或成功都可能影响投资者信心和合作伙伴决策

• 技术平台商业化不确定性，虽然STAK BBB囊壳和MINT平台显示潜力，但商业化时间表和合作伙伴谈判结果存在不确定性

公司高管评论

• 根据业绩会实录，以下是公司高管发言的情绪判断和口吻摘要：

• **Sandy Macrae（CEO）**：整体表现出积极乐观的情绪和自信的口吻。他多次使用"pleased"、"excited"、"thrilled"等积极词汇，特别是在描述参加Fabry家庭教育会议时表现出深度的情感投入和使命感。在谈到FDA监管进展时显得非常自信，强调"agency has reaffirmed our accelerated approval pathway"。对于商业发展讨论保持谨慎但乐观的态度，避免透露具体细节但暗示进展顺利。

• **Nathalie Dubois-Stringfellow（首席开发官）**：展现出专业且积极的态度。在介绍临床数据时使用"pleased"、"encouraging"、"thrilled"等正面词汇，对ST-920的临床结果表现出明显的满意情绪。在描述与FDA会议结果时显得非常满意，强调监管路径的清晰性。对神经学管线的进展表现出兴奋和期待。

• **Prathyusha Duraibabu（首席财务官）**：口吻相对谨慎但坚定。在财务管理方面强调"diligently prioritize and control spend"，显示出负责任的财务纪律。虽然承认资金挑战，但对公司的财务规划表现出信心，使用"resolutely focused"等坚定措辞。

• **Gregory Davis（研发技术负责人）**：发言简短但积极。对MINT平台的进展表现出满意，使用"doing well"来描述进展状况，对技术发展前景保持乐观态度。

• **Louise Wilkie（投资者关系负责人）**：作为主持人，保持专业中性的口吻，主要负责会议流程管理和标准的法律声明。 总体而言，管理团队展现出积极、自信且专业的情绪基调，特别是在临床进展和监管里程碑方面表现出明显的乐观情绪。

分析师提问&高管回答

• # Sangamo Therapeutics 分析师情绪摘要 ## 1. Fabry疾病合作伙伴谈判进展 **分析师提问（Barclays）：** 能否分享Fabry疾病合作伙伴谈判的最新进展？另外，鉴于Unicure的最新消息，是否对你们的Fabry疾病项目有任何影响？ **管理层回答：** 无法评论Unicure的情况，但我们与FDA的互动和书面会议纪要确认了我们使用一年eGFR数据获得加速批准的能力。FDA重申了我们的加速批准路径，这对我们的商业开发讨论只会有帮助。我们在eGFR数据、产品安全性、使用便利性、心脏数据等方面都有清晰和令人信服的数据。 ## 2. FDA监管路径澄清 **分析师提问（Jefferies）：** 在pre-BLA会议之前，你们是否计划与FDA举行额外会议？还需要FDA的哪些额外澄清？ **管理层回答：** 我们对BLA提交所需的临床和安全数据包的清晰度非常满意。由于我们拥有RMAT资格，今年已经通过会议或通信进行了多次互动，对许多问题都有了很好的澄清。目前正在内部讨论是否还有需要讨论的内容。如果所有问题都已得到解答，就不必举行pre-BLA会议。 ## 3. 优先审查券可能性 **分析师提问（Wells Fargo）：** 在与FDA的接触中，是否提及过优先审查券的话题？这是否会影响你们的商业开发讨论？ **管理层回答：** 我们没有具体讨论过这个问题，但正在研究中。当我们收到会议纪要时，很高兴与合作伙伴分享。任何推进的合作伙伴关系，都会在流程中看到所有监管通信内容。 ## 4. ST-503神经病理性疼痛研究 **分析师提问（H.C. Wainwright）：** 关于STAND研究和即将开始的给药，在招募这一患者群体时是否有额外挑战？什么样的结果算是明确的成功？ **管理层回答：** 我们已经激活了两个正在筛选患者的研究中心，并将人群扩大到SFN（不仅仅是特发性小纤维神经病变），这大大扩展了寻找患者的范围。我们将开设多达10个研究中心。许多患者自发联系我们试图参与试验，表明这里存在很高的未满足医疗需求。这是一种一次性治疗，将永远改变患者的疼痛感觉，因此我们将在未来几个月给药过程中更好地了解目标人群。 ## 5. 平台技术合作伙伴兴趣 **分析师提问（H.C. Wainwright）：** 能否讨论STAK BBB囊壳平台的合作伙伴兴趣？是否有额外交易可以延长资金跑道？MINT平台有何更新？ **管理层回答：** 我们对囊壳和部门的进展感到高兴，一直在与新的合作方讨论囊壳技术。重要的是，正在使用囊壳的合作伙伴（如Genentech、Astellas和Lilly）也很满意，我们与他们的关系和讨论进展顺利。MINT平台继续以最小支出的方式推进，我们正在从分子角度为基因组靶点的药物设计降低该技术的风险。 ## 总体分析师情绪 分析师主要关注合作伙伴谈判进展、监管路径清晰度和新项目的执行风险。管理层展现出对监管进展的信心，特别是FDA对加速批准路径的确认，这被视为商业开发讨论的积极因素。分析师对公司的财务纪律表示赞赏，同时关注多个平台技术的商业化潜力。

点击进入财报站，查看更多内容>>

此内容由AI大模型工具“华盛天玑”生成，并由华盛内容团队编辑审核。
风险及免责提示：以上内容仅代表作者的个人立场和观点，不代表华盛的任何立场，华盛亦无法证实上述内容的真实性、准确性和原创性。投资者在做出任何投资决定前，应结合自身情况，考虑投资产品的风险。必要时，请咨询专业投资顾问的意见。华盛不提供任何投资建议，对此亦不做任何承诺和保证。