FDA的严格方法为uniQure的亨廷顿氏症基因治疗加速路径增加了不确定性

美国食品和药物管理局（FDA）周一向uniQure NV（纳斯达克股票代码：QURE）提供了有关其亨廷顿舞蹈症研究基因疗法的反馈。

uniQure认为，FDA目前不同意根据预先指定的方案和在分析前与FDA共享的统计分析计划，与外部对照相比，来自AST-130的1/2期研究的数据可能足以提供支持BLA提交的主要证据。

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威廉·布莱尔强调，这次会议与公司之前与FDA的会议之间的关键区别在于妮可·凡尔登没有出席。维奈·普拉萨德也没有参加会议。

分析师将uniQure的评级从“跑赢大盘”下调为“跑赢大盘”。

投资者应该注意，FDA生物制品评估与研究中心主任凡尔登被停职并被护送出该机构。

分析师萨米·科温（Sami Corwin）指出，在凡尔登博士退出后，该公司提交最终统计分析计划时，FDA没有对之前商定的途径提出任何问题。

科温补充说，虽然管理层仍然专注于确保AMT-130的快速路径，但其BLA提交的时间目前尚不确定。

FDA对AST-130的评论表明，该机构正在更加严格地监管罕见疾病的基因和细胞治疗计划。

这一更新可能会给其他基因/细胞治疗公司带来负面压力，这些公司此前曾在单臂试验中保持一致，包括Neurogene Inc.。（NASDAQ：NGNE），Cabaletta Bio Inc.（纳斯达克股票代码：CABA）、Kyverna Therapeutics Inc.（纳斯达克股票代码：KYTX）和Rocket Pharmaceuticals，Inc.（纳斯达克股票代码：RCKT）。

然而，由于该机构的担忧集中在SAP没有在试验开始前提交，威廉·布莱尔认为其覆盖范围内的公司的通读风险很小。

QURE Price Action：根据Benzinga Pro的数据，截至周二发布时，uniQure股价下跌10.89%，至30.55美元。

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照片由bangoland通过Shutterstock拍摄