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2025-11-05 01:33
Sarepta Therapeutics Inc(纳斯达克股票代码:SRPT)分享了ESSEENCE 3期试验的总体数据,该试验在225名6-13岁的Duchenne肌营养不良症患者中进行了Amondys 45(casimersen)和Vyondys 53(golodirsen)与安慰剂进行了比较。
治疗有利于安慰剂;然而,观察到的最小平方平均值(LSM)0.05步/秒的差异对于主要终点(第96周时的4步上升速度)没有达到统计学意义(P=0.309)。
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ESSENS研究进行了九年,其中包括影响研究参与者和结果的COVID-19大流行。
一项排除了双盲期与COVID-19大流行重叠的参与者(n=57)的数据的分析显示,与安慰剂(n=168)相比,在4步上升速度下,未受COVID影响的治疗参与者在2年内疾病进展下降了30%(LSM 0.11步/秒,P=0.09)。
Sarepta打算安排与美国食品和药物管理局(FDA)举行会议,讨论从加速批准转向传统批准的可能性。
与此同时,该公司报告第三季度调整后每股亏损13美分,超过了每股14美分的共识亏损。
销售额达到3.9936亿美元,超过了3.3871亿美元的共识。
收入从一年前报告的4.672亿美元下降,反映出Elevidys销量下降,原因是2025年6月美国暂停向卧床患者发货后销量下降。
威廉·布莱尔认为ESSENS试验未能达到其主要终点是一个负面进展。尽管管理层相信
Vyondys 53和Amondys 45不会失去营销授权。分析师萨米·科温(Sami Corwin)对此持怀疑态度,并表示投资者也担心这两种产品的未来。
Vyondys 53第三季度销售额达到3,253万美元,而Amondys 45收入为7,981万美元。
Sarepta预计第四季度Elevidys输液量持平或略有下降,理由是早期门诊发货暂停和季节性逆风造成的持续干扰。
分析师科温指出,在该公司为未来几个季度提供额外的Elevidys收入指引之前,投资者将犹豫是否重新买入该股。
威廉·布莱尔重申市场表现评级。
价格走势:周二最后一次检查时,SRPT股价下跌33.33%,至16.30美元。
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照片:Shutterstock