BridgeBio的研究药物在罕见的钙紊乱症中优于标准疗法

BridgeBio Pharma Inc.（纳斯达克股票代码：B比奥）周三发布了对encaleret治疗常染色体隐性低钙血症1型（ADHD 1）的CalibRATE 3期研究的总体结果。

ADHD 1是一种遗传性疾病，导致低血脂和甲状旁腺激素（甲状旁腺激素）水平不适当地低。

常染色体遗传性低钙血症的特征是血液中钙含量低（低钙血症）

Encaleret是一种研究性的、口服的、钙敏感受体（CaSR）的负变构调节剂。

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主要终点是随机接受encaleret治疗并同时达到血清钙和尿钙的参与者比例。

76%的接受Encaleret治疗的参与者（45名中的34名）达到了主要终点，而接受传统治疗的这些参与者（45名中的2名）达到了主要终点。

预先指定的将encaleret与标准治疗进行比较的关键次要分析包括对同时达到目标白蛋白修正血清和尿钙的参与者比例进行组间比较，以及对高于参考范围下限的完整甲状旁腺激素的比较。

第31阶段，第24周的encaleret缓解者均不需要常规治疗。

Encaleret耐受性良好。

在67名随机化受试者中，65名（97%）选择继续参与正在进行的长期扩展研究。

该公司计划在2026年上半年向FDA提交新药申请（NDA），并随后向欧洲药品管理局提交上市许可申请。

此外，BridgeBio计划在2026年第一季度启动儿童ADH 1的encaleret注册试验，并在2026年启动慢性甲状旁腺功能减退症成人的encaleret III期研究。

B比奥价格走势：截至周三发布时，BridgeBio Pharma股价上涨4.72%，至67.54美元。根据Benzinga Pro的数据，该股正处于52周新高。

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