电话会总结 ｜ BioMarin(BMRN)2025财年Q3业绩电话会核心要点

业绩回顾

• 根据BioMarin 2025年第三季度业绩会实录，以下是财务业绩回顾摘要： ## 1. 财务业绩 **营收表现：** - 2025年前三季度总营收同比增长11% - Voxzogo产品前三季度营收同比增长24%，第三季度同比增长15% - Palynziq产品前三季度营收同比增长超过20% - 酶疗法业务单元前三季度营收同比增长8%，过去12个月营收超过20亿美元 - 第三季度酶疗法营收环比下降（由于第二季度Naglazyme和Vimizim的大额订单），同比基本持平 **盈利能力：** - 第三季度经营现金流达到3.69亿美元 - 前三季度经营现金流达到7.28亿美元 - 第三季度末现金和投资余额约20亿美元 **费用支出：** - 第三季度因收购Enzyme Pharma产生2.21亿美元的IPR&D费用（税前），约合每股1.10美元影响 - IPR&D费用显著增加了第三季度GAAP和non-GAAP研发费用 - SG&A投资增加，主要用于骨骼疾病和酶疗法业务单元 ## 2. 财务指标变化 **利润率变化：** - 由于IPR&D费用和更高的SG&A投资，第三季度GAAP和non-GAAP经营利润率同比下降 - 每股收益（GAAP和non-GAAP）同比下降 - 但扣除IPR&D费用影响后，前三季度GAAP和non-GAAP每股收益实现同比增长 **现金流变化：** - 经营现金流表现强劲，第三季度3.69亿美元，前三季度7.28亿美元，显示持续增长趋势 **业务结构变化：** - Voxzogo约75%的营收来自美国以外市场 - 酶疗法业务在过去12个月达到20亿美元规模，成为重要营收支柱 - 由于订单时间差异，各季度间营收存在波动性

业绩指引与展望

• 2025年全年营收指引上调至31.5亿美元起，中位数显示双位数增长，其中Voxzogo预期营收9-9.35亿美元，维持原有预期不变

• 2025年全年非GAAP营业利润率指引更新至26%-27%，非GAAP摊薄每股收益指引上调至3.50-3.60美元

• 第三季度运营现金流达3.69亿美元，年初至今累计7.28亿美元，现金及投资余额约20亿美元，预计现金流增长势头将持续

• 2026年维持40%非GAAP营业利润率目标，但若面临价值创造活动与利润率目标冲突时，将优先考虑长期股东价值最大化

• 撤回此前2027年40亿美元营收目标，改为提供区间预测：下限与当前市场共识一致约36.5亿美元（不含Roctavian），上限可达40亿美元

• 酶疗法业务维持高个位数可持续增长率目标，过去12个月营收超20亿美元，年初至今增长8%

• 总收购能力估计为40-50亿美元，包括20亿美元现金及投资余额，加上基于当前EBITDA水平的合理杠杆比率

• 2027年运营现金流预期超12.5亿美元的目标将与营收结果成比例调整，反映竞争环境不确定性对顶线收入的潜在影响

分业务和产品线业绩表现

• 酶疗法业务单元已发展成为超过20亿美元的特许经营业务，过去12个月收入增长8%，年初至今增长8%，主要产品包括Palynziq（年初至今增长超过20%）、Naglazyme、Vimizim和Aldurazyme，其中Palynziq正在寻求2026年获批用于12-17岁青少年群体的标签扩展

• 骨骼疾病业务单元以Voxzogo为核心产品，预计2025年收入在9-9.35亿美元之间，年初至今增长24%，目前已在55个国家上市，约75%收入来自美国以外市场，正在推进六个适应症的开发，包括软骨发育不全（已获批）、软骨发育不良（2026年上半年公布三期数据）以及特发性矮小症、努南综合征、特纳综合征和SHOX缺陷症的二期研究

• 下一代产品BMN-333作为长效CNP类似物，计划2026年上半年启动二/三期注册性研究，旨在提供比Voxzogo更优的疗效；BMN-401针对ENPP1缺陷症的儿童三期数据预计2026年上半年公布；BMN-351用于治疗外显子51跳跃适用的杜氏肌营养不良症，目标在稳态下实现平均肌肉肌营养不良蛋白增加10%

• 公司正在寻求剥离Roctavian基因疗法产品，以专注于酶疗法和骨骼疾病两大核心业务单元，同时积极寻求商业开发机会，包括三期和商业阶段资产的收购，预计总收购能力达40-50亿美元

市场/行业竞争格局

• Voxzogo面临激烈竞争威胁，管理层描述竞争格局"高度不确定"，预计到2027年底可能有两个竞争对手成功上市并夺取显著市场份额，这促使公司撤回了此前的2027年40亿美元收入目标，改为提供35.65-40亿美元的区间范围

• 在achondroplasia（软骨发育不全）治疗领域，Voxzogo目前作为既定标准疗法保持领先地位，但公司正积极准备应对来自Ascendis（trans-con-CNP，下月PDUFA日期）和BridgeBio（infigratinib）的直接竞争，特别关注这些竞争对手的审批时间线和上市成功可能性

• 公司通过开发下一代产品BMN-333来强化竞争地位，该产品设计为提供比Voxzogo更优的疗效，计划2026年上半年启动二/三期注册性研究，目标是建立新的治疗标准并进一步巩固在骨骼疾病领域的领导地位

• 在罕见病酶替代疗法市场，BioMarin的酶疗法业务已发展成超过20亿美元的特许经营权，过去12个月实现8%增长，该领域竞争相对稳定，公司通过Enzyme Pharma收购进一步扩大市场份额

• 面对竞争压力，公司正在重新配置资产组合，决定剥离Roctavian基因疗法以专注于核心业务单元，同时积极寻求商业开发机会，利用40-50亿美元的收购能力获取三期和商业化阶段资产来对抗竞争

• 在患者获取和保留方面，公司强调现有Voxzogo患者的高依从性和满意度将成为抵御竞争的关键因素，预计已接受治疗且效果满意的患者更倾向于继续现有疗法而非转换至竞争产品

公司面临的风险和挑战

• 根据BioMarin业绩会实录，公司面临的主要风险和挑战如下：

• **Voxzogo面临激烈竞争威胁** - 管理层描述Voxzogo的竞争环境高度不确定，预计到2027年底可能有两个竞争对手成功进入市场并夺取重要市场份额，这将显著影响长期收入预测

• **酶疗法业务收入波动性** - 由于大额订单时间差异，酶疗法在2025年第三季度收入较第二季度下降，导致季度间收入波动较大

• **研发费用大幅增加** - IPR&D费用显著增加了2025年第三季度的研发支出，加上骨骼疾病和酶疗法业务单元的SG&A投资增加，导致营业利润率和每股收益同比下降

• **Roctavian资产剥离减少未来商业资产基础** - 公司决定停止并寻求剥离Roctavian，这将减少其未来的商业资产组合

• **美国市场老龄患者增长放缓** - 在美国市场，由于老龄患者地理分散且由不同专科管理，Voxzogo在该年龄组的增长速度放缓

• **2027年收入目标不确定性** - 由于竞争环境的高度不确定性，管理层撤回了具体的2027年收入目标，改为提供一个较宽泛的收入区间范围

• **孤儿药独占权面临挑战** - 公司需要维护Voxzogo的孤儿药独占权地位，以防止竞争对手提前进入市场

• **新适应症开发风险** - 虽然对hypochondroplasia的关键数据充满信心，但仍存在临床试验失败或监管批准延迟的风险

公司高管评论

• 根据业绩会实录，以下是公司高管发言、情绪判断以及口吻的摘要：

• **Alexander Hardy（总裁兼首席执行官）**：整体表现出积极乐观的态度。强调对强劲业绩"非常满意"，多次使用"excited"、"pleased"等积极词汇。在谈到Voxzogo成为既定标准治疗时显得自信，对即将到来的数据读出和新适应症扩展表现出期待。在讨论业务发展战略时语气坚定，强调"我们坚信资产在我们手中比现在更有价值"，体现出对公司能力的强烈信心。

• **Brian Mueller（首席财务官）**：语调相对谨慎但仍保持积极。在讨论2027年指导撤回时措辞谨慎，多次强调"不确定性"和"多种情况"，但同时强调即使在最低情况下仍能达到共识预期。在财务表现方面表现出满意，特别是在现金流和盈利能力方面使用了"强劲"、"显著增长"等正面词汇。

• **Cristin Hubbard（首席商务官）**：表现出专业的乐观态度。在讨论Voxzogo和Palynziq的表现时使用"pleased"、"strong"等积极词汇。在谈到市场趋势时保持客观但积极的语调，承认挑战的同时强调机遇。对全球扩张和患者依从性表现出信心。

• **Greg Friberg（首席研发官）**：在讨论研发管线时表现出技术专家的谨慎乐观。使用"excited"、"confidence"等词汇表达对即将到来的数据的期待。在讨论BMN-333时语气坚定，强调"我们有强烈的信念"。对临床试验设计和目标表现出专业的自信。

• **Traci McCarty（投资者关系副总裁）**：作为主持人，语调专业中性，主要负责程序性发言和风险提示，未表现出明显的情绪倾向。 总体而言，管理层整体呈现积极但谨慎的态度，在承认市场挑战的同时保持对公司长期前景的信心。

分析师提问&高管回答

• 基于BioMarin业绩会实录的分析师情绪摘要： ## 分析师与管理层问答总结 ### 1. 2027年业绩指引调整 **分析师提问**：为什么现在撤回2027年具体指引？过去一年发生了什么变化？ **管理层回答**：由于Voxzogo面临潜在竞争的不确定性，我们开发了多种情景模型。低端估计情景假设两个竞争对手成功上市并获得显著市场份额，收入仍符合当前共识预期（约36.5亿美元，不含Roctavian）；高端情景可达40亿美元，可能包括知识产权保护成功等因素。 ### 2. Voxzogo季度销售波动 **分析师提问**：为什么Voxzogo销售环比下降？业务发展战略如何？ **管理层回答**：这主要是订单时间安排问题，预计Q4将是全年最高季度。我们持续在所有市场和年龄组增加患者数量。业务发展是高优先级，我们正在寻求第三阶段、预商业化和商业化资产，拥有40-50亿美元的收购能力。 ### 3. 长期增长前景 **分析师提问**：对于中期2030年代指引和酶疗法业务增长率有何看法？是否考虑股票回购？ **管理层回答**：酶疗法仍目标实现高个位数可持续增长率。资本配置方面，我们认为业务发展是创造增量增长的最佳机会，这与股价升值最相关。在当前生物技术环境下，许多稀有病公司资本不足，资产在我们手中更有价值。 ### 4. BMN-333竞争优势 **分析师提问**：BMN-333需要什么暴露水平才能显示优于Voxzogo？需要多大的年化增长速度差异？ **管理层回答**：我们在第一阶段研究中寻找游离CNP水平至少3倍的AUC增加，已在三个不同剂量水平实现这一目标。关于具体的AGV差异数值，目前不便透露，但我们已确定了临床上有意义的差异化水平。 ### 5. 财务指引更新 **分析师提问**：2027年FactSet共识是多少？40%营业利润率目标和12.5亿美元现金流目标是否仍然有效？ **管理层回答**：2027年FactSet共识为37.25亿美元（含Roctavian 7500万美元）。40%营业利润率目标在2026年仍然有效。12.5亿美元现金流目标与收入相关，在低端情景下会相应调整。 ### 6. 竞争环境评估 **分析师提问**：对trans-con-CNP和infigratinib的担忧程度如何？是否假设Ascendis仅凭一年数据获得首轮批准？ **管理层回答**：我们在低端估计中采用了这些公司沟通的中等假设时间线，包括即将到来的PDUFA日期。我们模拟了这些竞争对手成功上市的情况，但Voxzogo在未来两年仍将是增长产品。 ### 7. 孤儿药独占权和患者转换 **分析师提问**：对5岁以下儿童孤儿药独占权的看法？患者转换到竞争对手的可能性？ **管理层回答**：我们已向FDA提交孤儿药独占权申请。患者转换主要取决于治疗满意度，我们的市场研究显示，对当前治疗满意的患者更可能继续治疗。Voxzogo的高依从性证明了产品的疗效和安全性。 ### 8. DMD项目标准设定 **分析师提问**：为什么为DMD项目设定10%的高标准？ **管理层回答**：我们设定了雄心勃勃的10%目标，基于人类遗传学数据显示这一水平可带来显著改善的功能结果。我们选择了磷酸硫代化学而非吗啉代方法，虽然需要每周给药，但我们认为这种肌营养不良蛋白的倍增将是该领域的明确进步。

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