严重肝脏事件、股价暴跌后，Intelligence冻结了关键试验

Intelligence Therapeutics公司（纳斯达克股票代码：NTLA）股价暴跌，该公司表示，在一名参与者发生严重的肝脏相关不良事件后，该公司已暂时暂停其实验性CRISPR疗法nexiguran ziclumeran（nex-z）的3期MAGNITUTE和MAGNITUTE-2试验中的患者给药和筛查。

该公司将暂停描述为与监管机构和医疗专家合作评估事件的预防措施。

据情报局称，这个问题是在10月24日的一份报告显示9月30日接受治疗的一名患者的肝转移酶和胆固醇升高后出现的。该人仍在医院接受密切的医疗监督。

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首席执行官约翰·伦纳德，医学博士，表示，该公司迅速采取行动，“符合我们对患者安全的承诺”，并补充说Intelligence正在制定一项安全恢复注册的计划。正在进行的MAGNITUTE试验旨在评估甲状腺素转淀粉样变性伴心肌病（ATTR-CM）和/或多发性神经病（ATTR-PN）患者的nex-z。

MAGNITUTE试验入组了超过650名ATTR-CM患者和47名ATTR-PN患者，估计超过450名接受了nex-z治疗。

9月，Intelligence发布了nex-z治疗遗传性ATTR淀粉样变性伴多发性神经病变（ATTRv-PN）的1期试验的长期随访数据。国际ATTR淀粉样变性年会上发表并发表在《新英格兰医学杂志》上的结果显示，单次治疗后甲状腺素运载蛋白（TTR）蛋白水平持续大幅下降。

在接受0.3毫克/公斤或更高剂量的患者中，平均TTR水平在24个月时下降了92%，在36个月时下降了90%，证明了持久且一致的目标参与。临床和生物标志物结果也表明大多数患者的情况稳定或改善，72%的患者在神经病变评分方面实现了有临床意义的改善。

改良体重指数、生活质量评分和神经丝轻链水平等次要指标呈改善趋势。该疗法总体耐受性良好，截至2025年4月数据截止日期，仅报告轻度至中度输注相关反应，没有治疗相关停药。

Intelligence于2025年4月开始在MAGNITUTE-2 3期试验中为患者用药，预计入组将于2026年上半年结束。

价格走势：截至周一最后一次检查，NTLA股价下跌43.09%，至14.57美元。

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