Intelligence停止针对淀粉样变性的CRISPR药物试验以调查严重肝脏事件

Intelligence Therapeutics公司（纳斯达克股票代码：NTLA）是一家领先的临床阶段基因编辑公司，专注于通过基于CRISPR的疗法彻底改变医学，该公司今天宣布，该公司已暂时暂停其nex-z的MAGNITUTE和MAGNITUTE 3期临床试验的患者给药和筛查，分别用于患有转甲状腺素淀粉样变性伴心肌病（ATTR-CM）和多发性神经病（ATTR-PN）。

此次行动是在2025年10月24日报告称，一名患者于2025年9月30日在MAGNITUTE试验中接受了nex-z给药，出现4级肝转移酶和总胆固醇升高，符合试验方案定义的暂停标准。该患者已住院，正在接受密切监测并接受医疗干预。Intelligence正在咨询专家，考虑潜在的风险缓解策略并与监管机构接触。

“根据我们对患者安全的承诺，在调查最近的事件时，我们已立即采取行动暂时暂停MAGNITUTE和MAGNITUTE-2的入组，”Intelligence总裁兼首席执行官约翰·伦纳德医学博士说。“当我们专注于确保这名患者的健康时，我们还在与全球监管机构和其他利益相关者接触，制定尽快恢复入组的策略。"

截至目前，超过650名ATTR-CM患者入组了MAGNITUTE，47名ATTR-PN患者入组了MAGNITUTE-2。据估计，其中超过450名患者接受了nex-z。