超越传统药物：针对难以治疗疾病的新型平台

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代表Avant Technology Inc.发布

温哥华，2025年10月21日/美通社/ -- Equity InsiderNews评论-传统的小分子方法一直难以解决遗传缺陷和复杂的疾病机制，导致数百万人患有传统制药公司无法治愈的疾病。2025年10月起的新FDA指南概述了针对小群体严重疾病的细胞和基因疗法的简化批准途径[1]，向替代、修复或修饰致病基因的先进平台发出监管动力，而不仅仅是管理症状。这些公司代表了新一代生物技术公司，他们在传统药物已经达到极限的情况下寻求有针对性的解决方案：Avant Technology，Inc.（OTCQB：AVAI）、Lexeo Therapeutics，Inc.（纳斯达克股票代码：LXEO）、Moleculin Biotech，Inc.（纳斯达克股票代码：MBRx）、阿卡迪亚制药公司（纳斯达克股票代码：ACAD）和Fractyl Health，Inc.（纳斯达克股票代码：GUTS）。

根据Precedence Research的数据，2025年精准医疗市场规模达到1，185.2亿美元，分析师预计到2034年将增长至4，631.1亿美元[2]，这是由于基因编辑技术和将治疗与个体遗传谱相匹配的个性化治疗方法的突破。2025年10月，多种基因疗法获得FDA的平台技术指定和罕见疾病途径选择[3]，这反映了监管优先事项，有利于公司为高度未满足的需求人群开发持久的一次性治疗方法，包括罕见遗传性疾病、神经退行性疾病和耐药癌症。

Avant科技公司（OTC四分卫：AVAI）已向合作伙伴驱动的商业模式实施了战略转型，这可能使公司处于疾病检测和先进细胞治疗的交叉点。通过战略合资企业，Avant似乎正在建立一个可能成为综合医疗保健平台的平台，识别转基因细胞系来解决难以治疗的疾病，同时通过创新的生物技术合作伙伴关系开发基于细胞的靶向治疗方法。

早在2025年6月，Avant就宣布计划创建一家新公司来组建合资企业、合作伙伴或收购，以探索扩大其对提供潜在治疗机会的糖尿病开发计划的兴趣。

Avant首席执行官Chris Winter表示：“我们正在探索几个有希望的机会，参与全球糖尿病治疗方法的开发。"

Avant临床上最先进的合作伙伴Klothonova，Inc.，是与新加坡细胞疗法先驱Thomanova合资成立的50/50合资企业，展示了该公司的治疗开发能力。Klothonova专注于开发基于细胞的疗法，利用囊化Klotho产生细胞针对年龄相关疾病，同时开发抗衰老疗法以促进寿命和生活质量。

该计划成功完成了最初的研发概念验证阶段，Phananova产生了过度生产Klotho蛋白的转基因人类细胞。这些细胞被成功包裹在Thomanova专有的Cell-in-a-Box®技术中，并被证明能够连续生产Klotho蛋白，证明了这种方法的可行性。该计划目前正在推进到GMP级生产，用于潜在的临床前和临床研究，并在Thomanova的ISO9001：2015合规工厂进行准备工作。

温特说：“研发级别的概念验证研究为该计划提供了明确的理由，为转向GMP研究开了绿灯。”“通过从一开始就优先考虑GMP合规性，克洛托诺娃致力于提供安全、有效的治疗方法，从而改变年龄相关疾病管理的格局。"

Klotho疗法的科学基础似乎令人信服。研究表明，较高的Klotho水平与高达30%的寿命增加相关，而Klotho水平较低的个体死亡率高出31%。重要的是，天然Klotho水平在40岁后下降了50%，这可能为这种影响大脑，心脏，肾脏和免疫功能的“长寿蛋白”创造大量治疗机会。

Alanova的细胞封装平台得到了50多篇同行评审出版物和30多年发展的支持。该技术代表了一种已被研究用于多种治疗性蛋白质应用的方法。虽然Avant尚未透露其糖尿病治疗探索可能采用哪些方法的具体细节，但该公司的合作伙伴关系展示了疾病检测和基于细胞的治疗开发的能力。

潜在的市场机会跨越多个治疗领域。到2033年，全球阿尔茨海默病市场预计将达到328亿美元，心血管疾病仍然是世界上最主要的死因，肾病影响全球8.5亿人。全球基于细胞的治疗市场可能达到440亿美元。

温特说：“我们向合作伙伴驱动模式的过渡代表着Avant的变革性一步。”“通过与顶级专家的力量结合，我们不仅仅是识别疾病。我们正在积极开发可以改变生活的解决方案。"

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https://equity-insider.com/2025/03/21/unlocking-the-trillion-dollar-ai-market-what-investors-need-to-know/

Lexeo Therapeutics，Inc（纳斯达克：LXEO）在加速VX 2006治疗Friedreich共济失调心肌病的批准途径方面取得了重大进展，FDA表示愿意将正在进行的I/II期研究的数据与关键试验数据汇总起来，以支持生物制品许可申请。基线左心室质量指数异常的参与者在12个月时平均下降了23%，超过了FDA一致的目标阈值10%。来自16名参与者的中期数据显示，心脏和神经系统指标均持续改善，16名参与者中有14人的高敏感性肌钙蛋白I下降超过25%，改良的弗里德赖希共济失调评定量表有临床意义的改善。

R说：“最近与FDA就LX 2006进行的对话让我们感到鼓舞，我们赞赏该机构在努力尽可能有效地为英足总社区提供可能改变生活的治疗时所表现出的合作精神。”诺兰·汤森（Nolan Townsend），Lexeo Therapeutics首席执行官。“鉴于迄今为止非常引人注目的数据表明FA的心脏和神经系统指标都有临床意义的改善，我们现在正在寻求一种开发策略，该策略可以实现规模较小的关键研究，因为有可能将数据与正在进行的I/II期试验进行汇总，并且有可能在12个月内评估LPMI的共同主要终点。"

该公司计划在2026年上半年启动NX 2006关键研究，等待方案最终确定，NX 2006已获得FDA的突破疗法、再生医学高级疗法、孤儿药和快速通道认证。迄今为止，17名受试者中，PX 2006治疗总体耐受良好，未发生3级以上严重不良事件。

分子蛋白生物技术公司（纳斯达克：MBRx）已获得加拿大知识产权局第3，142，510号专利申请的许可通知，该专利申请涵盖了制备具有改进的稳定性和高纯度的前脂质体Annamycin冻干物的方法。该专利申请有效期至2040年6月，但监管机构批准时间表会延长，从而加强了该公司针对急性骨髓性白血病和软组织肉瘤肺转移而开发的主要anthracycline候选药物Annamycin的知识产权组合。这项加拿大专利补充了之前颁发的美国和允许的欧洲专利，还有更多申请正在全球主要司法管辖区等待中。

Moleculin董事长兼首席执行官Walter Klemp表示：“我们仍然致力于加强Annamycin的全球知识产权组合。”“这项加拿大专利进一步加强了我们当前的知识产权组合，其中包括在另一个关键领域对我们的前脂质体Annamycin的制造方法的声明。"

Annamycin目前已获得FDA针对复发性或难治性急性白血病的快速通道状态和孤儿药物指定，并获得FDA和EMA针对软组织肉瘤肺转移的孤儿药物指定。该公司已经开始了MIRACLE试验（MB-108），这是一项关键的3期适应性设计研究，评估Annamycin与阿糖胞苷联合治疗复发性或难治性急性骨髓性白血病，将该候选药物定位为第一个获得监管机构批准的无心脏毒性的anthracycline。

阿卡迪亚制药公司（纳斯达克：ACAD）在2025年国际帕金森病和运动障碍大会上展示了多个治疗项目的临床数据，其中包括针对ACP-711的最新突破性口腔平台展示，ACP-711是一种研究性GABAA亚基阿尔法3选择性调节剂，正在开发用于特发性震颤。

该公司正在展示ACP-711的临床前功效、安全性和作用机制研究结果，同时展示了ACP-204在患有路易体痴呆精神病的成年人中的II期研究设计，以及评估疾病持续时间和帕金森病精神病对NUPLAZID（匹马凡色林）的反应的事后分析结果。NUPLAZID于2016年4月获得FDA批准，是一种针对5-HT 2A受体的选择性血清素反向激动剂，用于治疗与帕金森病精神病相关的幻觉和妄想。

该公司强大的产品线展示了NUPLAZID以外的进展，ACP-204代表了一种新型5-HT 2A反向激动剂/受体，正在推进Lewy体痴呆精神病的中期开发。Adordia的投资组合反映了对服务不足的神经系统疾病社区的承诺，通过阿尔茨海默病精神病和其他影响治疗选择有限患者的神经精神疾病的项目开发治疗进步。

Fractyl Health，Inc.（纳斯达克：GUTS）宣布了RJVA-002（一种治疗肥胖的GIP/GL-1双重基因治疗候选物）的有效临床前结果，数据显示，在饮食诱导的肥胖小鼠模型中，五周后体重减轻约30%，体重减轻轨迹尚未趋于平稳。RJVA-002单次给药导致体重呈剂量依赖性下降，到第35天，中剂量和高剂量队列分别实现了18%和29%的平均体重减轻，在给药动物中未观察到不良反应。这些转化结果表明，RJVA-002有潜力从单一时间点治疗中匹配或超越同类最佳慢性药物治疗，从而将该公司的Rejuva Smart GL-1平台从2型糖尿病的持久治疗扩展到肥胖症。

“这些RJVA-002数据进一步支持了我们的Smart GL-1基因治疗平台方法，并表明双重肠道激素表达有可能产生强大的代谢效应，”医学博士Harith Rajagopalan说，博士，Fractyl Health联合创始人兼首席执行官。“加上最近报告的REmain-1数据，以及RJVA-001即将于2026年上市，这些结果凸显了我们产品组合的实力和广度。"

该公司正在推进一项多模式战略，RJVA-001预计将于2026年进入首次人体临床试验，用于治疗控制不佳的2型糖尿病患者，而RJVA-002则针对双肠促胰岛素生物学，目标是通过单一干预实现持久、耐受良好的体重减轻。Fractyl已向监管机构提交了RJVA-001的第一个临床试验申请模块，并拥有强大的知识产权组合，拥有33项已授予的美国专利和约40项正在审批的美国申请。

资料来源：https://equity-insider.com/2025/03/21/unlocking-the-trillion-dollar-ai-market-what-investors-需要知道/

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引用来源：

1. https://www.biospace.com/fda/fdas-new-cell-and-gene-therapy-guidances-finally-go-a-click-further-to-game-changing 2. https://finance.yahoo.com/news/precision-medicine-market-size-booms-150000914.html 3. https://www.cgtlive.com/view/around-the-helix-cell-and-gene-therapy-company-updates-october-15-2025

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