ProQR Therapeutics获得欧洲药品管理局委员会授权，申请AX-0810治疗硬化性胆囊炎、胆汁闭锁的I期试验临床试验

ProQR Therapeutics NV（纳斯达克：PRQR）（ProQR）是一家致力于通过基于其专有Axiomer™ RNA编辑技术平台的变革性RNA疗法改变生活的公司，今天宣布，经过新的欧洲药品管理局（EMA）集中审查流程的审查，人体研究中央委员会（CCMO）已授权ProQR的临床试验申请（MTA）进行AX-1期研究健康志愿者为0810。AX-0810是该公司领先的靶向NCP的研究性编辑寡聚核寡聚核酸（EON），旨在治疗胆汁郁积性疾病，例如初级硬化性胆囊炎和胆汁闭锁。

随着这项MTA的批准，ProQR被授权开始在荷兰进行的1期研究中给药。1期研究将通过生物标志物评估安全性、耐受性、药代动力学（PK）和药效学（PD），以建立靶点参与的证据。