Stoke Therapeutics公布两年数据，为罕见遗传性视力障碍患者带来希望

斯托克治疗公司纳斯达克股票代码：STOK），一家致力于通过利用RNA药物来恢复蛋白质表达的生物技术公司，今天宣布展示了来自ESTCON研究的两年数据，这是一项针对常染色体显性视神经萎缩（ADOA）患者（n=47）的前瞻性自然史研究。研究结果在2025年美国眼科学会（AAO）年会上发表，为ADOA提供了重要见解，ADOA是一种罕见的进行性疾病，目前尚无批准的治疗方法。这些数据为该公司专有反义寡核苷酸（ASO）STK-002的临床开发计划提供了信息，目前正在OSPREY 1期研究中进行评估。

CLARCON研究的结果摘要包括：

“这些发现表明，视网膜和视神经的功能受损发生在永久性细胞丧失之前。通过增加天然存在的OPA 1蛋白的水平以改善线粒体功能，可能可以稳定甚至恢复ADOA患者的视力，”医学博士Patrick Yu-Wai-Man博士说，博士，英国剑桥大学、穆尔菲尔德眼科医院和伦敦大学学院眼科研究所的眼科学教授和名誉顾问神经眼科医生，也是OSPREY 1期研究的主要研究者。“重要的是，CLARCON研究确定了ADOA疾病进展的有希望的指标，这些指标可应用于自然史和潜在新治疗方法的干预性研究。"

“CLARCON研究是评估ADOA影响的最大规模前瞻性自然史研究，ADOA是一种罕见的遗传性疾病，会导致进行性视力丧失，并对许多患者来说导致失明，”医学博士巴里·蒂乔（Barry Ticho）说，博士，Stoke Therapeutics首席医疗官。“这些数据将为我们启动STK-002作为ADOA第一种潜在的疾病改善药物的I期研究提供重要背景。"