Apellis强调新的3期数据显示EMPAVELI可维持罕见肾脏疾病的肾脏功能并减少蛋白尿

Apellis Pharmaceuticals，Inc.（纳斯达克股票代码：APAS）今天宣布了3期WAIANT研究开放标签阶段的新数据，这些数据强化了EMPAVELI®（pegcetacoplan）（一种C3抑制剂）对C3肾病（C3 G）和初级免疫复合物膜增生性肾病（IC-MPGN）患者的稳健和持续的疗效，这是一种罕见且使人衰弱的肾脏疾病。

在即将到来的美国肾病学会（RST）肾脏周上，EMPAVELI的七场演讲中，新结果基于之前的数据，表明使用EMPAVELI一年内蛋白尿持续减少和肾功能稳定。

MBA Peter Hillmen说：“这些结果进一步增强了EMPAVELI为C3 G和初次IC-MPGN患者提供有意义、持久的益处的能力，并且在患者群体中具有一致的疗效。”Ch.B.，博士，阿佩利斯罕见疾病首席医学顾问。“作为12岁及以上患者中唯一获得批准的C3 G和初级IC-MPGN治疗方法，EMPAVELI有潜力改变这些罕见疾病患者的护理，这些罕见疾病患者的肾衰竭风险很高。"

新的一年期3期HARIANT数据强化了EMPAVELI稳健且持续的治疗效果

此外，EMPAVELI继续稳定肾功能，这是通过估计的小球过滤率（BEP）（肾功能的关键指标）来测量的。EMPAVELI表现出良好的安全性和耐受性，与其既定特征一致。没有新的安全信号。

EMPAVELI在降低C3 G患者蛋白尿水平和实现复合肾脏终点方面优于Iptacopan

使用来自EMPAVELI III期VALIANT研究的C3 G患者的个体数据和来自Iptacopan III期APPEAR-C3 G试验的已发表数据进行了两项锚定间接治疗比较（ITC）。采用保留随机化的Bucher方法作为主要分析，采用匹配调整的间接比较（MAIC）作为支持性分析，该方法调整了试验差异。

这些分析表明，EMPAVELI在降低蛋白尿水平和实现复合肾脏终点（结合了蛋白尿减少和BEP的稳定）方面优于伊塔科潘。接受EMPAVELLI治疗的患者中UPCR下降至低于1 g/g、UPCR至少下降50%和复合肾脏终点的比例明显更高。EMPAVELI在改善BEP方面也优于依塔科潘。

在缺乏头对头研究的情况下，锚定ITC是世界各地卫生技术评估机构使用的有效性比较研究的有效和公认方法。1，2与其他间接治疗比较一样，由于研究设计和入选标准的固有差异，这些研究可能无法调整所有混杂因素。关键限制包括给药途径、治疗给药方案和给药方案的差异。演示详情：

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