早些时候报道：Agios Pharmaceuticals收到CHMP对PYRUKYND新适应症的意见;欧盟委员会现在将审查CHMP的意见，预计最终决定将于2026年初做出

马萨诸塞州剑桥2025年10月17日（环球新闻网）-- Agios Pharmaceuticals，Inc.（纳斯达克股票代码：AGIO）是一家专注于为罕见疾病患者提供创新药物的商业阶段生物制药公司，今天宣布，欧洲药品管理局（EMA）的人用药品委员会（CHMP）已对PYRUKYND®（mitapivat）（一种口服丙酮酸酶（PK）激活剂）的新适应症采取了积极的意见，用于治疗与输血依赖性和非输血依赖性阿尔法或β地中海贫血相关的贫血。

CHMP的意见基于分别在输血依赖性和非输血依赖性阿尔法或β地中海贫血成人中进行的全球、随机、双盲、安慰剂对照CLARGIZE-T和CLARGIZE 3期试验的结果。欧盟委员会现在将审查CHMP的意见，最终决定预计将于2026年初做出。

“CHMP的积极意见标志着欧洲地中海贫血界向前迈出了重要一步，”医学博士Sarah Gheuens说，博士，Agios首席医疗官兼研发主管。“地中海贫血是一种使人衰弱的疾病，给患者和家庭带来沉重的负担，目前几乎没有（如果有的话）可以帮助管理这种疾病的治疗选择。PYRUKYND是一种有望解决这一紧迫需求的新药，我们期待将其提供给欧洲各地的患者的潜力。"

2025年6月，Agios与Avanzanite Bioscience B. V.（Avanzanite）就PYRUKYND在欧洲经济区、英国和瑞士的商业化和分销达成独家协议，并将支持PYRUKYND在地中海贫血症中的欧洲商业上市，等待批准。Avanzanite总部位于阿姆斯特丹，是一家商业阶段的专业制药公司，致力于为欧洲各地的患者提供罕见疾病药物。

PYRUKYND已在沙特阿拉伯获得批准，用于治疗患有非输血依赖性和输血依赖性阿尔法或β地中海贫血的成年患者。美国卫生当局正在审查PYRUKYND治疗地中海贫血的其他监管申请，处方药使用者费用法案（PDUFA）的目标日期为2025年12月7日，阿拉伯联合酋长国也是如此。

PYRUKYND还在美国被批准用于治疗PK缺乏症成人的血友病性贫血，在欧洲被批准用于治疗PK缺乏症成人患者的血友病性贫血。