Reported Earlier: Agios Pharmaceuticals Receives CHMP's Opinion For The New Indication For PYRUKYND; The European Commission Will Now Review The CHMP's Opinion, With The Final Decision Expected By Early 2026

马萨诸塞州剑桥2025年10月17日（GLOBE NEWSWIRE）-- Agios Pharmaceuticals，Inc.纳斯达克股票代码：AGIO），一家专注于为罕见病患者提供创新药物的商业化生物制药公司，今天宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）已采纳了PYRUKYND®（mitapivat）的新适应症的积极意见，PYRUKYND®（mitapivat）是一种口服丙酮酸激酶（PK）激活剂，用于治疗与输血依赖性和非输血依赖性α或β地中海贫血相关的成人贫血。

CHMP的意见基于分别在输血依赖性和非输血依赖性阿尔法或β地中海贫血成人中进行的全球、随机、双盲、安慰剂对照CLARGIZE-T和CLARGIZE 3期试验的结果。欧盟委员会现在将审查CHMP的意见，最终决定预计将于2026年初做出。

“CHMP的积极意见标志着欧洲地中海贫血界向前迈出了重要一步，”医学博士Sarah Gheuens说，博士，Agios首席医疗官兼研发主管。“地中海贫血是一种使人衰弱的疾病，给患者和家庭带来沉重的负担，目前几乎没有（如果有的话）可以帮助管理这种疾病的治疗选择。PYRUKYND是一种有望解决这一紧迫需求的新药，我们期待将其提供给欧洲各地的患者的潜力。"

2025年6月，Agios与Avanzanite Bioscience B. V.（Avanzanite）达成独家协议，将PYRUKYND在欧洲经济区、英国和瑞士的商业化和分销，并将支持PYRUKYND在欧洲的商业推出地中海贫血，等待批准。Avanzanite总部位于阿姆斯特丹，是一家商业阶段的特种制药公司，致力于为欧洲各地的患者提供罕见病药物。

PYRUKYND已在沙特阿拉伯获得批准，用于治疗患有非输血依赖性和输血依赖性阿尔法或β地中海贫血的成年患者。美国卫生当局正在审查PYRUKYND治疗地中海贫血的其他监管申请，处方药使用者费用法案（PDUFA）的目标日期为2025年12月7日，阿拉伯联合酋长国也是如此。

PYRUKYND还在美国被批准用于治疗PK缺乏症成人的血友病性贫血，在欧洲被批准用于治疗PK缺乏症成人患者的血友病性贫血。