Why Is Protalix BioTherapeutics Stock Falling On Friday?

欧洲药品管理局（EMA）的人用药品委员会（CHMP）已对Protalix BioTherapeutics，Inc.发表了负面意见。s（纽约证券交易所代码：PLX）和Chiesi集团的合作伙伴Elfabrio的法布里病的修订给药方案。

法布里病是一种罕见的遗传性溶酶体储存障碍，其中身体缺乏足够数量的分解脂肪的酶。

除了目前批准的每2周输注1毫克/公斤体重（E2 W）的给药方案外，这些公司还要求批准Elfabrio（pegunigalsidase alfa）每4周输注2毫克/公斤体重（E4 W）。

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“我们对这次审查的结果感到失望……”Chiesi全球罕见病执行副总裁Giacomo Chiesi说。

CHMP审查提交的材料基于每四周一次2毫克/公斤培甘半乳糖苷酶a的BRIGHT试验（正式为PB-102-F50）及其正在进行的开放标签扩展研究CLI-06657 AA 1 -03（原名PB-102-F51）的数据。

这两项研究加在一起的中位暴露时间为近六年。

之前试验（PB-102-F01/-F02、PB-102-F20和PB-102-F50）的建模和暴露-反应分析提供了进一步的支持。

这些数据被认为不足以得出类似功效的结论。

9月，uniQure NV（纳斯达克股票代码：QURE）分享了其1/2a期试验第一队列的初步安全性和探索性疗效数据，该试验是一种治疗法布里病的研究性基因疗法。

截至2025年7月24日，研究截止日期，第一个队列（队列A）（6×1013基因组拷贝/千克（gc/kg））中的所有4名患者均显示α-Gal A活性大幅增加，范围为平均正常水平的27- 208倍。

价格走势：PLX股价在周五最后一次检查时下跌29.83%，至1.68美元。

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照片来自Shutterstock