CHMP建议欧盟批准BRINSUPRI™（brensocatib）用于治疗非囊性纤维化支气管扩张症

- 如果获得批准，BRINSUPRI将成为欧盟第一种也是唯一一种治疗非囊性纤维化支气管扩张症（NBBB）的治疗方法，也是一流的针对中性粒细胞炎症的DPPI抑制剂

- BRINSUPRI根据CHMP的加速评估途径进行了审查，因为它被认为对公共卫生和治疗创新具有重大意义-

新泽西州布里奇沃特2025年10月17日/美通社/--Insmed Incorporated（纳斯达克：INSM）是一家以人为本的全球生物制药公司，致力于提供一流且最好的疗法，以改变面临严重疾病的患者的生活，今天宣布，欧洲药品管理局（EMA）的人用药品委员会（CHMP）已采取积极的意见，建议批准其DPP 1抑制剂BRINSUPRI（brensocatib 25毫克片剂）用于治疗12岁及以上在过去12个月内有两次或两次以上病情恶化的患者的非囊性纤维化支气管扩张症（NBBB）。如果获得批准，BRINSUPRI将成为同类药物，也是欧盟第一个批准的治疗NCSF的疗法。

ASPEN首席研究研究员James Chalmers表示：“非囊性纤维化支气管扩张症是一种进展性疾病，可导致肺功能下降，随着全球诊断率稳步上升，迫切需要额外的治疗选择。”MBChB博士英国邓迪大学医学院教授兼呼吸科顾问医师。“基于ASPEN和WILLOW研究中证明的临床益处，brensocatib有可能改变非囊性纤维化支气管扩张症的治疗范式，为患有这种衰弱疾病的患者提供显着改善治疗结果的前景。"

CHMP的意见基于对上市授权申请的全面科学评估，包括来自3期ASPEN和2期WILLOW研究的数据，这些研究均发表在《新英格兰医学杂志》上。BRINSUPRI经过EMA的加速评估进行了审查，因为它被认为对公共卫生和治疗创新具有重大意义。在WILLOW的II期研究结果积极后，BRINSUPRI此前已被EMA授予治疗NCSF的优先药物（PRIME）称号。欧盟委员会（EC）将审查CHMP的意见，预计将在未来几个月内做出最终决定。

“随着CHMP的积极意见以及FDA最近对BRINSUPRI的批准，我们正在见证NCSF患者新篇章的开始--这是一种严重的慢性肺病，长期以来在欧盟缺乏批准的治疗选择，”医学博士Martina Flammer说，MBA，Insmed首席医疗官。“长期以来，患者和家人不得不忍受这种疾病的日常负担，而没有专门开发的治疗方法来治疗支气管扩张症。在Insmed，我们的重点仍然是为患有严重疾病的患者提供一流和最佳的治疗方法，这一重要里程碑使我们距离为欧洲NFSB患者提供有史以来第一种批准的治疗方法又近了一步。"

关于BRINSUPRI ™（brensocatib）

BRINSUPRI ™（brensocatib）是一种每日一次、口服、可逆的二肽基肽酶1（DPP 1）抑制剂，在美国适用于治疗12岁或以上成人和儿童患者的非囊性纤维化支气管扩张症（NFSB）。Brensocatib旨在抑制中性粒细胞中酶（嗜中性粒细胞丝蛋白酶）的激活，这些酶是NFSB慢性气道炎症的关键驱动因素。Brensocatib也正在评估其在其他嗜中性粒细胞介导的疾病中的潜在作用。

关于aspen

ASPEN是一项全球、随机、双盲、安慰剂对照的III期研究，旨在评估布伦索卡替布在非囊性纤维化支气管扩张症（NFSB）患者中的疗效、安全性和耐受性。作为ASPEN研究的一部分，近40个国家开展了460多个试验中心。排除未招募任何患者的研究中心和乌克兰的所有研究中心后，ASPEN活跃研究中心总数为35个国家的391个研究中心。成人患者（18至85岁）按1：1：1随机分配，青少年患者（12至<18岁）按2：2：1随机分配，接受布伦索卡替10毫克、布伦索卡替25毫克或安慰剂每日一次治疗，持续52周，随后停止治疗4周。主要疗效分析包括1，680名成人患者和41名青少年患者的数据。

关于威洛

WILLOW是一项随机、双盲、安慰剂对照、平行组、多中心、跨国、II期研究，旨在评估每日一次给药持续24周的brensocatib的疗效、安全性和耐受性以及药代动力学。非囊性纤维化支气管扩张症（NBBB）患者。WILLOW在116个地点进行，招募了256名诊断患有NCSF的成年患者，这些患者在筛查前12个月内至少有两次记录的肺部恶化。患者以1：1：1的比例随机接受10毫克或25毫克布伦索卡替或匹配安慰剂。主要疗效终点是与安慰剂组相比，布伦索卡替布组在24周治疗期内至首次出现肺部恶化的时间。

关于支气管扩张症

NCSF是一种严重的、慢性的、进行性的炎症性肺病，由于感染、炎症、肺组织损伤和粘液粘菌功能障碍的循环，支气管永久性扩张。该疾病的特点是频繁的肺部恶化，需要抗生素治疗和/或住院治疗。症状包括慢性咳嗽、痰液过多、呼吸急促、疲劳和反复呼吸道感染，这会使基础疾病恶化。如今，美国约有50万患者，欧盟5国（法国、德国、意大利、西班牙和英国）有600，000名患者和日本有150，000名患者被诊断出患有NCSF。在美国以外，目前还没有批准的专门针对这些地区支气管扩张症的疗法。

BRINSUPRI™（brensocatib）美国适应症和重要安全信息

美国的迹象

BRINSUPRI适用于治疗12岁及以上成人和儿童患者的非囊性纤维化支气管扩张症（NFSB）。

美国的重要安全信息

警告和预防措施皮肤病学不良反应使用BRINSUPRI治疗会导致皮肤病学不良反应增加，包括皮疹、皮肤干燥和角化过度。监测患者是否出现新的皮疹或皮肤病，并将患者转诊至皮肤科医生处评估新的皮肤病学发现。

牙龈和牙龈不良反应BRINSUPRI治疗与牙龈和牙龈不良反应增加有关。在服用BRINSUPRI时，将患者转介到牙科护理服务中心进行定期牙科检查。建议患者进行常规口腔卫生。

减毒活疫苗目前尚不清楚BRINSUPRI治疗期间接种减毒活疫苗是否会影响这些疫苗的安全性或有效性。接受BRINSUPRI的患者应避免使用减毒活疫苗。

不良反应ASPEN试验中最常见的不良反应' 2%包括上呼吸道感染、头痛、皮疹、皮肤干燥、角化过度和高血压。WILLOW中NCSF成年患者的安全性总体上与ASPEN相似，除了牙龈和牙龈不良反应的发生率较高。

不太常见的不良反应

肝脏功能测试升高在ASPEN中，与安慰剂相比，BRINSUPRI 10毫克和25毫克组在第4周到第56周的所有时间点的平均ALT、AST和碱性磷酸酶水平较基线均有所增加。接受安慰剂和BRINSUPRI 10毫克和25毫克治疗的患者中，ALT >3X正常值上限（ULN）的发生率分别为0%、1.2%和0.9%; AST >3X ULN的发生率分别为0.2%、0.3%和0.5%;碱性磷酸酶>1.5X ULN的发生率分别为2.5%、4.1%和4.0%。

皮肤癌在ASPEN中，接受BRINSUPRI 10毫克和25毫克治疗的患者皮肤癌的发生率分别为0.5%和1.9%，而接受安慰剂治疗的患者皮肤癌的发生率为1.1%。

脱发在ASPEN中，接受BRINSUPRI 10毫克和25毫克治疗的患者的脱发发生率分别为1.5%和1.6%，而接受安慰剂治疗的患者的脱发发生率为0.4%。

用于特定人群妊娠：目前尚无有关孕妇使用BRINSUPRI的临床数据。

哺乳期：目前尚无有关人乳中BRINSUPRI和/或其代谢物的存在、对母乳喂养婴儿的影响或对产奶量的影响的信息。应考虑母乳喂养对发育和健康的益处，以及母亲对BRINSUPRI的临床需求以及BRINSUPRI或潜在孕产妇疾病对母乳喂养的婴儿的任何潜在不良影响。

儿科用途：BRINSUPRI在12岁及以上儿科患者中治疗NCSF的安全性和有效性已得到证实。入组ASPEN的12岁及以上儿童患者的常见不良反应与成人一致。尚未在12岁以下儿童患者中确定布林素普利的安全性和有效性。

请参阅完整的美国处方信息。

关于Insmed

Insmed Incorporated是一家以人为本的全球生物制药公司，致力于提供一流且最好的疗法，以改变面临严重疾病的患者的生活。该公司正在推进多元化的已批准和中后期研究药物组合，以及专注于为需求最大的患者社区提供服务的尖端药物发现。Insmed最先进的项目是肺部和炎症性疾病，包括两种批准的治疗慢性、衰弱性肺病的疗法。该公司的早期项目涵盖广泛的技术和模式，包括基因治疗、人工智能驱动的蛋白质工程、蛋白质制造、RNA末端连接和合成救援。

Insmed总部位于新泽西州布里奇沃特，在美国、欧洲和日本设有办事处和研究地点。Insmed很自豪被公认为生物制药行业最佳雇主之一，包括连续四年成为第一科学顶级雇主。访问www.insmed.com了解更多信息或在LinkedIn、Instagram、YouTube和X上关注我们。

前瞻性陈述

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来源Insmed Incorporated