Disc Medicine获得FDA专员关于Bitopertin治疗红细胞生成性原前列腺症的国家优先申请; Disc正在寻求Bitopertin的加速批准用于1 - 2岁及以上EPP患者; CNPV计划旨在将药物申请审查过程缩短至1-2个月

马萨诸塞州沃特镇2025年10月16日（环球新闻网）-- Disc Medical，Inc.（纳斯达克股票代码：Iron）是一家临床阶段生物制药公司，专注于为患有严重血液病的患者寻找、开发和商业化的新型治疗方法，该公司今天宣布，该公司获得了美国食品和药物管理局（FDA）颁发的专员国家优先批准书（CNPV），用于治疗红细胞生成性原色素瘤（EPP），包括X-连锁原色素瘤（XLP）。根据FDA的加速批准途径，Disc于2025年9月向FDA提交了用于12岁及以上EPP患者的比托丁的新药申请（NDA）。Bitpertin已获得FDA的孤儿药指定和罕见儿科疾病指定。

约翰·奎塞尔（John Quisel）博士说：“我们很荣幸收到这张代金券，它强调了比托丁的潜在影响，并强化了EPP患者对可能解决其疾病根本原因的新疗法的巨大需求。”博士，Disc首席执行官兼总裁。“我们感谢FDA实施这一创新的新代金券计划，我们期待与该机构密切合作，尽快将比托丁带给患者。如果没有EPP患者和护理人员社区的合作，所有这一切都是不可能实现的，我们感谢他们的贡献。"

该专员于2025年6月宣布的国家优先审查计划旨在通过提供将药物申请审查时间缩短至1-2个月的机会，加速某些符合美国国家卫生优先事项的药物的开发和审查。此外，入选该计划的公司将获得一张代金券，使他们有权享受包括加强沟通和滚动审查在内的福利，以缩短审查时间。

红细胞生成性原啡症是一种罕见的、使人衰弱且可能危及生命的疾病，由影响血红蛋白生物合成的突变引起，导致一种名为原啡肽IX（PPIX）的有毒光敏中间体的积累。当患者暴露在阳光下时，这会导致严重的反应，其特征是剧烈的疼痛、肿胀、灼热感以及潜在的水泡和毁容。PPIX还会在肝肾系统中积聚，并可能导致20-30%的患者出现胆结石、胆汁郁积和肝脏损伤等并发症，在极端情况下出现肝脏衰竭。目前的护理标准涉及避免阳光照射的极端措施，包括将户外活动限制在夜间、使用防护服和不透明盾牌以及疼痛管理。这对患者的心理社会发展、生活质量和日常活动产生重大影响，尤其是幼儿和家庭。