Taysha Gene Theries重新获得其主导TSHA-102 Rett综合征临床评估项目的全部权利; TSHA-102已证明令人信服的A部分REVEAL 1/2期安全性和有效性数据，获得FDA突破性治疗指定，并正在以明确的途径推进潜在注册

达拉斯，2025年10月16日（环球新闻网）-- Taysha Gene Therapies，Inc.（纳斯达克股票代码：TSHA）（Taysha或该公司）是一家临床阶段生物技术公司，专注于推进基于腺相关病毒（AAC）的基因疗法治疗中枢神经系统（中枢神经系统）严重单基因疾病，今天宣布，该公司已重新获得其领先的TSHA-102项目的全部权利雷特综合征临床评估。安斯泰来和泰莎之间的2022年期权协议已到期，该协议赋予安斯泰来进入谈判期的独家选择权，以获得TSHA-102患有Rett综合症的独家许可以及涉及泰莎的控制权交易变更的某些权利。

根据2022年期权协议，Taysha于2025年中期向安斯泰来提供了TSHA-102数据包，其中包含之前披露的A部分REVEAL临床数据（2025年5月数据截止），启动了90天的审查期，让安斯泰来选择行使触发交易独家谈判的选项。作为TSHA-102突破疗法指定申请和随后收到的一部分，这些数据与美国食品药品监督管理局（FDA）共享。期权协议到期后，Taysha现在拥有TSHA-102计划的未受约束权利。

这些之前公开的A部分REVEAL临床数据（数据截止日期为2025年5月）证明，对于关键试验主要终点（获得/恢复至少一个定义的发育里程碑），TSHA-102后总体耐受良好的安全性特征和100%的缓解率，根据自然历史数据，在不接受治疗的情况下实现的可能性<6.7%。这些发现得到了多项结果指标的剂量依赖性改善的证实，包括修订的运动行为评估（R-MBA）和临床医生总体印象-改善（CGI-I）。

Taysha董事长兼首席执行官Sean P. Nolan表示：“我们非常感谢与安斯泰来的合作关系，以及迄今为止我们TSHA-102计划取得的进展，包括最近的临床数据，进一步强调了该疗法的广泛和一致的影响，以及获得FDA的突破疗法称号。”“我们很高兴重新获得我们领先的TSHA-102 Rett综合症计划的完全全球权利，在我们继续推进该计划并专注于推动长期价值的过程中，该计划实现了充分的战略灵活性和选择性。"

诺兰先生继续说道：“全美估计有15，000至20，000名患者，欧盟和英国患有Rett综合症的患者相信，严重的未满足的医疗需求，加上我们REVEAL试验A部分中观察到的稳健临床数据，凸显了TSHA-102的重大市场机遇。我们相信，如果获得批准，我们强大的资产负债表、拥有成熟基因治疗专业知识的团队和清晰的注册途径将使我们能够很好地推动TSHA-102走向后期开发和潜在的商业化。我们仍然专注于执行，REVEAL关键试验的第一名患者定于本季度进行给药。"

Taysha已最终确定FDA对REVEAL关键试验方案和统计分析计划的一致性，其中包括6个月的中期分析，该分析可能作为BLA提交的基础。REVEAL关键试验是一项单组、开放标签试验，每位患者作为自己的对照。将在Rett综合征发育平台人群中6岁至22岁以下的15名女性中评价单次鞘内注射高剂量TSHA-102（总载体基因组）。主要终点将评估反应率，反应率定义为在接受TSHA-102给药后，从沟通、精细运动和粗运动等核心功能领域的28个列表中获得或重新获得一个或多个确定的发育里程碑的患者百分比。根据自然史数据，在年龄超过6岁的未经治疗的雷特综合征人群中，选定的里程碑自发获得/恢复的可能性为0%至<6.7%。标准化里程碑评估将在治疗前和治疗后的时间点进行并通过视频记录，由独立、盲法的中心评分者根据每个里程碑的预先指定的成就定义，通过视频证据审查来确定里程碑的获得/恢复。REVEAL关键试验中的第一名患者已定于本季度进行给药。