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2025-10-16 19:50
Praxis精密药品公司(纳斯达克股票代码:PRAX)股价周四飙升。
这家临床阶段的生物制药公司发布了优西卡必拓治疗特发性震颤(ET)的3期临时3项目的总体结果。
特发性震颤是一种神经系统疾病,会导致不自主的、有节奏的颤抖,最常见的是在运动过程中发生在手和手臂,但它也会影响头部、声音或腿部。
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研究1:安慰剂对照平行组研究顶线疗效结果
研究1显示第8周mADL 11评分平均改善了4.3分,具有统计学意义且具有临床意义(p<0.0001)。
该效果从第2周开始持续到12周给药期。所有关键次要终点均达到统计学意义。
mADL 11是一个修改后的评分,计算为所有11个项目的总和,范围从0到33,其中较大的值表示震颤对日常生活活动的直接影响增加。
研究2:随机退出研究总体疗效结果
在研究2中,在盲法暴露于尤沙卡利亚汀8周后,符合缓解者标准的患者(n=80)被随机分配继续接受尤沙卡利亚汀或改用安慰剂另外4周。
尤利卡必拓组55%的患者保持反应,而安慰剂组为33%(p=0.0369)。
第一个关键次要终点--疾病改善率--达到了统计学显著性,其他次要终点(患者总体印象变化,PGI-C)和临床总体印象严重程度,CGI-S)在数字上有利于尤利卡西泮,但没有统计学显著性。
综合研究1和研究2假设
假设3和假设4进一步支持了尤利卡西比安慰剂效果的精确性。
在12周的治疗期间,乌力卡必拓总体耐受性良好。最常见的(患者至少10%)治疗后出现的不良事件(TEAs)是排便、头晕、欣快感、脑雾、头痛、感觉异常和失眠。没有死亡,也没有与药物相关的严重不良事件。
停药主要是由于不良事件,最常见的是头晕和脑雾。
Praxis已向FDA提交了NDA前会议请求,并计划在2026年初之前提交NDA。
PRAX价格走势:周四盘前交易中,Praxis精密医疗股价上涨123.19%,至128美元。根据Benzinga Pro的数据,该股正处于52周新高。
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照片来自Shutterstock