Praxis Quality报告尤利卡西汀治疗特发性震颤的第三阶段结果

Praxis Precision Medicines，Inc.（纳斯达克股票代码：PRAX）是一家临床阶段生物制药公司，将遗传学见解转化为以神经元兴奋-抑制失衡为特征的中枢神经系统（中枢神经系统）疾病疗法的开发，今天宣布了乌立卡西泮治疗特发性震颤（ET）的第3期计划的积极总体结果。

“对于所有ET患者，我对Metals 3计划的结果感到兴奋。我们Praxis的所有人都将永远感谢你们在面对如此令人衰弱的情况下参与该计划所表现出的勇气，”总裁兼首席执行官Marcio Souza说道。“蒙特利尔3号的患者平均患有特发性震颤30年，症状恶化，而且没有有效的治疗选择。在短短15个月的招募时间里，我们就有超过20万人有兴趣参与这项研究，这有力地反映了对尤利卡必拓等疗法的巨大未满足需求。我们期待有机会很快与FDA举行NDA前会议，讨论潜在的NDA。"

“这是一个令人难以置信的令人兴奋的消息，我们第一次有了专门为ET患者设计的药物。作为一名临床研究人员和运动障碍专家，看到如此有可能真正改变生活的积极结果是非常有益的。Ulixacalidis代表的不仅仅是图表上的数据，它是帮助人们重新获得独立性并以有意义的方式改善日常功能的真正机会，”硅谷帕金森病和运动障碍中心创始人Salima Brillman医学博士、E3项目的联合首席研究员。

“该试验采用了创新的家庭设计，所有50个州的参与者都可以在家完成访问，为ET社区带来了现实世界的结果。ulixacalidine 3期研究使我们能够接触到广泛且具有代表性的ET人群，这真正反映了患有这种疾病的人的多样性，包括那些可能不会参加临床研究的人。这些积极的结果真正反映了患者的经历，并强调了对患有特发性震颤的人来说最有意义的事情，”E3项目联合首席研究员Jill Farmer说。

“作为Metallal 3项目的首席研究员，我对这些结果感到非常鼓舞，这些结果显示患有ET的成年人的震颤控制和日常功能有临床意义的改善。这些结果给乌立卡必拓广泛用于患有这种疾病的人带来了希望。这些发现代表了ET界的重要进展，并强调了现代、以患者为中心的试验执行对于神经科学进步的价值，”威尔康奈尔医学院特殊外科医院神经病学系Alexander Shtilbans说道。E3项目的联合首席研究员。

“多年来，我们的社区一直在等待基于数据的希望。Metals 3的积极结果标志着向服务不足的ET社区推出了一种急需的治疗方法ulixacalutin，这是一种急需的治疗方法。我们深深感谢Praxis、研究人员和试验患者为推进科学发展所做的奉献精神，”国际特发性震颤基金会执行董事帕特里克·麦卡特尼说。