FDA推迟Denali Therapeutics主要候选药物的决定日期

美国食品和药物管理局周一延长了Denali Therapeutics Inc.的期限。纳斯达克股票代码：DNLI）审查生物制品许可证申请（BLA）的时间轴，寻求加速批准阿法替尼福司用于治疗II型粘多糖样变性（MPS II），也称为亨特氏综合征。

· DNLI处于负区域。在这里跟踪最新进展。

《处方药使用者收费法案》（PDUFA）目标日期已从2026年1月5日延长至2026年4月5日。

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该扩展遵循Denali提交更新的临床药理学信息，以响应FDA的信息要求，作为标准审查过程的一部分，与疗效，安全性或生物标志物无关。FDA没有要求提供更多数据。

Denali认为，修正案中提交的更新信息不会影响BLA的临床药理学或获益-风险结论。

2/3期康普斯研究正在北美、南美和欧洲招募MPS II参与者，以支持全球批准。

威廉·布莱尔（William Blair）指出，该公司在公共数据库中发现了ividenofusp的分子量差异，并向FDA报告了该数据。该问题影响了几项与标签相关的计算。管理层表示，由于差异是在审查过程后期（中期审查之后）出现的，FDA发布重大修正案是程序性的。

周一，分析师Myles Minter写道：“虽然PDUFA扩展令人失望，但我们认为这是一个技术问题，并对tivi在当前临床数据集上的可批准性保持信心。我们仍然认为，武田外周限制性Elaprase在亨特氏综合征中的先前批准具有监管优先权，并且对最终批准持积极态度。

DNLI价格行动：周二公布的德纳利治疗公司股价下跌0.87%，至14.85美元。

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照片：Tada Images通过Shutterstock