Rocket Pharma因基因疗法再次接受FDA审查而跃升

Rocket Pharmaceuticals（纳斯达克股票代码：RCKT）周二在上市前上涨了约11%，此前该公司宣布FDA已接受其基因疗法候选人Kresladi重新提交的上市申请。

2024年6月，FDA驳回了该公司慢病毒载体基因疗法的生物制品许可申请，该疗法针对的是一种名为白细胞粘附缺陷-I（LAD-I）的罕见免疫疾病。该公司当时表示，在一封所谓的完整回应信中，该机构已要求提供额外数据以完成审查。

在接受重新提交的克雷斯拉迪BLA时，监管机构已将2026年3月28日定为其审查的目标行动日期。

该营销申请得到了针对LAD-I候选人的12期全球研究的数据的支持，该研究达到了所有主要和次要终点，表明所有试验受试者在12个月时的总生存率为100%。