Regeneron的基因疗法在遗传性听力损失方面取得了显着进展

周日，Regeneron Pharmaceuticals，Inc.（纳斯达克股票代码：REGN）公布了其研究性基因疗法DB-OTO的最新数据，该疗法治疗由耳铁蛋白（OTOF）基因变体引起的严重遗传性听力损失。

《新英格兰医学杂志》发表了这份报告。一年一度的美国耳鼻喉科-头部和颈部外科会议介绍了这些数据。

关键CHORT试验的最新结果显示，12名参与者中有11名经历了具有临床意义的听力改善。其中包括三名听力水平正常的人。

此外，8名随访时间较长的参与者的听力表现出稳定或持续改善，在完成言语评估的三名参与者中，均表现出显着改善。

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几乎所有参与者（12人中的11人; 15只接受治疗的耳朵中的14只）的听力均得到改善，并在治疗数周内做出反应。正如已发表和介绍的那样，该试验达到了主要终点，第24周时通过行为纯音测听（PTA）评估，9名参与者的听力改善阈值低于70分贝HL。

其中六人在没有辅助设备的情况下可以听到柔和的言语，三人还能够检测到低语（达到正常的听力敏感度）。

一名在第24周未达到主要PTA终点的参与者进一步改善，在第48周达到“接近正常”的听力敏感度。

九名参与者还表现出听力性脑干反应（DAB）的强度为' 9;，达到了试验的关键次要终点。

8名随访超过36周（最长72周）的参与者的听力改善保持稳定或继续改善。

还评估了三名接受至少48周跟踪的参与者的言语发育。所有人都表现出显着的改善。

其中一名参与者展示了在没有视觉线索的情况下识别单音节和双音节单词的能力，并且可以在嘈杂的环境中对远处的声音和言语做出反应。

在所有12名参与者中，外科手术和DB-OTO的耐受性良好，没有报告与DB-OTO相关的不良结果。两名参与者经历了严重的不良事件。一个是由于人工智能手术并发症，另一个是由于最近的疫苗接种。

DB-OTO的美国监管申请计划于今年晚些时候提交。

价格走势：周一最后一次检查时，Regeneron股价下跌1.7%，至554.95美元。

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