Palvella获得FDA第二年拨款，资助QTORIN治疗罕见皮肤病的3期试验

（纳斯达克股票代码：PVLA）Palvella Therapeutics，Inc.（Palvella）是一家临床阶段生物制药公司，专注于开发和商业化新型疗法，以治疗患有严重罕见皮肤病的患者，这些疾病尚未获得美国食品和药物管理局（FDA）批准的疗法，该公司今天宣布已收到FDA孤儿产品开发办公室的第二年资助。该赠款在整个4年期限内提供高达260万美元的非稀释性资金，并支持Palvella正在进行的QTORIN™ 3.9%雷帕霉素无水凝胶（QTORIN™雷帕霉素）III期SELVA试验，用于治疗微囊性淋巴畸形（微囊性LM）。

杰夫·马蒂尼博士说：“我们非常感谢FDA对我们的第三期计划的持续支持，这反映了解决美国估计有超过30，000名微囊性淋巴畸形患者面临的重大未满足需求的紧迫性和重要性。”Palvella首席科学官。“超过我们的入学目标并在2026年初保持领先数据的势头，这表明了我们临床项目的实力，以及我们将QTORIN™雷帕霉素带给目前尚无FDA批准疗法的患者的坚定承诺。"

SELVA试验是一项为期24周的3期单组基线对照临床试验，每天给药一次QTORIN™雷帕霉素治疗微囊性LM。该试验旨在招募40名受试者，超出了其招募目标，在美国领先的血管异常中心招募了51名受试者。经过8周的基线期和24周的评估后，符合条件的参与者可以继续在开放标签扩展研究中接受治疗。SELVA试验仍有望在2026年第一季度报告最高结果。假设第三阶段取得积极结果，Palvella计划在2026年下半年向FDA提交NDA。

作为孤儿产品补助计划的一部分，Palvella必须向FDA提交年度绩效进展报告。在提交和FDA审查今年的绩效进展报告后，FDA向Palvella授予了第二年的资助。在2024财年FDA孤儿产品资助计划收到的51份申请中，Palvella的3期SELVA试验是仅有的7项被选择资助的新临床试验之一，也是唯一获得资助的3期试验。FDA孤儿产品补助金计划每年提供补助金，支持开发安全有效的医疗产品，以解决罕见疾病或病症患者未满足的医疗需求。资助申请由罕见疾病和监管专家组成的独立临时小组单独审查和科学技术优点评分，并可能涉及与相关FDA审查部门的咨询，以帮助确定拟议的研究是否将提供可接受的数据，有助于产品批准。自成立以来，该计划已支持临床研究，最终批准了超过85种产品。

QTORIN™雷帕霉素已获得FDA授予突破性治疗、孤儿药和快速通道认证，用于治疗微囊性LM。如果获得批准，QTORIN™雷帕霉素预计将有资格获得美国七年孤儿药市场独占权