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2025-10-09 20:04
之前披露的A部分所有10名患者的关键试验主要终点(获得/恢复至少一个自然史定义的发育里程碑)的缓解率为100%,由独立中心评分者通过视频证据审查进行评估
对经过验证的结构化疗效量表的新补充分析提供了额外功能获得的支持性证据,100%的患者表现出自然历史定义的发育里程碑之外的多项技能获得/改善
研究结果强化了影响日常生活活动的核心领域广泛而一致的功能进步,TSHA-102治疗后的10名患者实现了22个发育里程碑和165项额外技能/改进
达拉斯,2025年10月9日(环球新闻网)-- Taysha Gene Therapies,Inc.(纳斯达克股票代码:TSHA)(Taysha或该公司)是一家临床阶段生物技术公司,专注于推进基于腺相关病毒(AAC)的基因疗法治疗中枢神经系统(中枢神经系统)严重单基因疾病,今天宣布了REVEAL 1/2期成人/青少年和儿科试验A部分的新补充数据分析结果,该试验在第54届儿童神经病学学会(中枢神经病学)年会上评估了TSHA-102在患有Rett综合症的女性中的作用。该分析提供了支持性证据,证明技能获得了额外的功能性提高,并在自然历史定义的发育里程碑之外的核心疾病特征方面得到了改善,进一步强调了TSHA-102对日常生活活动的一致、多领域影响。