Neurogene完成与FDA关于Embolden试验的讨论，计划在2025年第四季度在13个Rett综合征站点开始给药

完成与FDA就注册方案进行讨论; 13个中心允许快速入组

ESGCT大会上的新临床前数据强调了SEN-401的同类最佳潜力，并补充了大量证据，证明ICV给药在到达雷特综合征的关键大脑区域方面优于IT-L

正如之前报道的那样，SEN-401 1/2期试验的前四名参与者获得了23个发育里程碑/技能，代表了多领域的改善，需要关键大脑区域和神经系统的转换

临床前数据还提供了基于证据的证实，即ICV和IT-L给药导致了相当的外周器官转换，表明与ICV相比，IT-L没有保留肝脏的益处

神经基因公司（纳斯达克股票代码：NGNE）是一家临床阶段公司，旨在为受罕见神经系统疾病影响的患者和家庭提供改变生活的遗传药物，该公司今天宣布，该公司已完成与美国食品和药物管理局（FDA）就其Embolden™注册试验方案的讨论，并计划在2025年第四季度开始给药。为了响应雷特综合症群体的强烈兴趣，该试验预计将在13个地点招募。