Ascendis Pharma向欧洲药品管理局提交Transcon ANP治疗儿童软骨发育不全的上市授权申请

丹麦哥本哈根，2025年10月8日（环球新闻网）-- Ascendis Pharma A/S（纳斯达克股票代码：ASND）今天宣布，已向欧洲药品管理局（EMA）提交了Transcon ANP（navepegritide）的上市许可申请（MAA），用于治疗患有软骨发育不全的儿童，这是一种罕见的遗传性疾病，会导致骨骼发育不良，并且对于许多受影响的个体来说，会对健康、身体功能和生活质量产生重大影响。Transcon ANP是一种每周给药一次的C型利钠肽（ANP）的研究前体药物，旨在通过使活性ANP持续暴露于全身组织（包括生长板和骨骼肌）上的受体来持续抑制软骨发育不全中过度活跃的FGFR 3途径。

MAA基于三项随机、双盲、安慰剂对照临床试验的数据和长达三年的开放标签扩展数据，包括针对软骨发育不全儿童的关键ApproaCH试验的结果。在这些试验中，Transcon ANP总体耐受性良好，没有与研究药物相关的停药。

“软骨发育不全界已经明确需要早期药物干预，以改善医疗、功能和生活质量并发症，”医学博士Aimee Shu说，Ascendis Pharma内分泌和罕见疾病医学科学执行副总裁兼首席医疗官。“我们期待在EMA审查期间与其接触，尽快将Transcon ANP提供给欧盟的患者。"

在美国，美国食品和药物管理局正在优先审查Transcon ANP作为软骨发育不全儿童的治疗药物，《处方药使用者费用法案》（PDUFA）的目标日期为2025年11月30日。