十多年来首款！FDA批准突破性小分子疗法

10月8日，据药明康德官微消息称，美国FDA宣布，批准勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）所开发的小分子片剂Jascayd（nerandomilast）上市，用于治疗特发性肺纤维化（IPF）。根据FDA，这是十多年来获批治疗IPF的首个新疗法。

IPF是最常见的进行性纤维化间质性肺病（ILD）之一。IPF的症状包括活动时呼吸困难、持续干咳、胸部不适、疲劳和虚弱，影响全球约300万人。该疾病主要影响50岁以上的患者，并且男性患者多于女性。

Jascayd的批准主要基于两项针对IPF成年患者的随机、双盲、安慰剂对照临床试验。主要终点为从基线起的用力肺活量（FVC）绝对变化。FVC是个体在尽可能深吸一口气后，用力呼出的最大气体体积。结果显示，服用Jascayd的患者相比接受安慰剂治疗的患者，其FVC下降幅度显著缩小。

与Jascayd相关的最常见不良反应（≥5%）包括腹泻、COVID-19、上呼吸道感染、抑郁、体重下降、食欲减退、恶心、乏力、头痛、呕吐、背痛和头晕。