Lexeo Thereutics，FDA反馈开辟了更快的道路，Friedreich共济失调基因疗法的初步研究可能会缩减并加速批准

Lexeo Therapeutics，Inc（纳斯达克股票代码：LXEO）是一家致力于开拓心血管疾病新型治疗方法的临床阶段遗传医学公司，今天宣布更新了针对Friedreich共济失调（FA）心肌病的GX 2006加速批准途径的关键组成部分，以及正在进行的I/II期研究的新中期临床数据。

R说：“最近与FDA就LX 2006进行的对话让我们感到鼓舞，我们赞赏该机构在努力尽可能有效地为英足总社区提供可能改变生活的治疗时所表现出的合作精神。”Nolan Townsend，Lexeo Therapeutics首席执行官。“鉴于迄今为止非常引人注目的数据表明FA的心脏和神经系统指标都有临床意义的改善，我们现在正在寻求一种开发策略，该策略可以实现规模较小的关键研究，因为有可能将数据与正在进行的I/II期试验进行汇总，并且有可能在12个月内评估LPMI的共同主要终点。这种方法可以加快我们在加速批准途径下为LX 2006提交BLA的总体时间轴。"

FDA迄今为止的反馈为了回应公司关于更快获得BLA途径的可能性的问题，FDA已表示对BLA提交加速批准持开放态度，其中包括正在进行的LX 2006 I/II期研究的临床数据，以及计划中的关键研究中将生成的新临床数据。为了能够汇集这些数据以支持许可证，考虑到公司打算利用其优化的高产量Sf 9-Baculovirus生产平台用于未来的临床和商业药物供应，与用于I/II期临床供应的遵守HEK 293工艺相比，Lexeo将在计划的关键研究开始之前提交增强的制造可比性数据并满足额外的非临床要求。FDA此前还同意在12个月之前的时间点评估LRTI的共同主要终点。Lexeo继续与FDA就关键协议和可比性进行接触。在迄今为止的讨论中，之前披露的与FDA在与NX 2006计划注册研究相关的关键参数上的一致性没有任何变化。

总的来说，Lexeo认为这种监管反馈有可能减少计划中的关键研究的规模和长度，并可能加快BLA提交的总体时间轴。Lexeo计划在2026年上半年尽快启动NX 2006关键研究，等待试验方案的最终确定。FDA此前已授予NX 2006突破疗法、再生医学高级疗法（RMAT）、孤儿药和快速通道称号，并将NX 2006纳入了CMS开发和准备试点（CDRP）计划。

GX 2006中期临床更新（n=16名参与者，随访时间超过6个月）来自GX 2006两项正在进行的I/II期研究的更新中期临床数据继续显示出令人鼓舞的安全性和有效性，超过了之前与FDA就共同主要终点Lavi和Frataxin表达达成一致的阈值。

左心室质量指数（LRTI）：

次要心脏生物标志物：

改良弗里德赖希共济失调评定量表（mFARS）：

Lexeo正在进行的Scrum ISE-FA试验（n=8）之前报告的数据显示，所有研究参与者在3个月时均实现了frataxin蛋白表达较基线增加，并且在队列中观察到剂量依赖性增加。

LX 2006中期安全性更新（n=17例受试者）