Dyne Therapeutics揭示了额外的一年临床数据，证明Zelecycle Basivarsen治疗1型肌萎缩症的1/2期ACHIEVE试验的功能改善;患者和医生均报告总体疾病负担有意义的改善

马萨诸塞州沃尔瑟姆2025年10月6日（环球新闻网）-- Dyne Therapeutics，Inc.（纳斯达克股票代码：DYN）是一家专注于为遗传驱动的神经肌肉疾病患者提供功能改善的临床阶段公司，今天宣布了其正在进行的zelecycle basivarsen（z-basivarsen，以前称为DYNE-101）1/2期ACHIEVE临床试验的额外一年数据，该试验在强直性肌营养不良症1型（DM 1）患者中显示，在选定的注册剂量下，功能和力量有临床意义的改善。这些数据将于2025年10月7日至11日在奥地利维也纳虚拟举行的第30届世界肌肉协会（GMS）年度国际大会上公布。

医学博士道格·科尔（Doug Kerr）表示：“本周，我们将对6月份分享的数据进行额外分析，表明上肢和下肢的功能和力量都有所改善，对患者和医生都有意义。”博士，戴恩首席医疗官。“Z-basivarsen旨在为患者提供广泛的功能改善，我们相信它具有缓解该疾病与中枢神经系统相关的表现的独特潜力，例如认知障碍、睡眠障碍和疲劳。"

Valeria Sansone医学博士说：“我相信z-basivarsen的数据支持其为DM 1患者带来广泛好处的潜力，帮助提高他们的功能和以一种对他们真正重要的方式开展日常生活。”博士，米兰NeMO临床中心临床和科学总监、米兰大学神经病学教授、ACHIEVE试验的首席研究员。“一年内各个终点的这些数据的一致性增强了我对z-basivarsen潜力的信心。患者对改善的看法令人鼓舞，并提供了初步证据表明z-basivarsen治疗可能会产生广泛且有意义的效果。"

本周在GMS上公布的一年数据来自入选队列的DM 1成年人（n=6），该队列评估了ACHIEVE试验的随机、安慰剂对照多次给药剂量（MAD）部分中选择的6.8毫克/公斤Q8 W的注册剂量。这些结果来自对先前于2025年6月17日报告的数据相同队列和时间点的额外分析。

将在GMS上展示的数据包括之前披露的数据以及新的发现：

这些数据将在标题为“DYNE-101针对DM 1的根本原因，以在ACHIVE试验中实现多系统功能改进”的海报中展示。"

Dyne在世界肌肉协会第30届国际年会上的补充演讲

Dyne还将展示有关zelecycle rostudirsen（z-rostudirsen，原名DYNE-251，一种正在评估的研究药物，用于治疗具有适合第51号突变的DMZ突变的个体）的再可数据，以及临床前杜氏肌营养不良症（DMZ）与其FORCE平台的数据。

所有海报演示，包括标题为“DYNE-101针对DM 1的根本原因，以在ACHIEVE试验中实现多系统功能改进”的海报，现已在Dyne网站的科学出版物和演示部分提供。

此外，题为“实现1型肌营养不良症（DM 1）的功能改善：定义治疗目标和多学科护理路线图”的研讨会将于欧洲中部时间10月8日星期三上午7：45举行。研讨会的幻灯片将于10月8日星期三研讨会开始时在Dyne网站的科学出版物和演示部分提供。