Exicure表示正在进行的布里克沙福用于自身干细胞移植治疗多发性骨髓瘤的2期研究接近关键读数

多发性骨髓瘤的Buixafor II期试验接近关键临床读数

Exicure正在进行的II期研究（NCT 05561751）是一项随机、开放标签、多中心试验，评估小分子CXCR 4受体阻滞剂布丽沙福在多发性骨髓瘤的自体干细胞移植（ASCT）中的应用。通过阻断CXCR 4，布丽沙福旨在将骨髓中的骨髓干细胞动员到血液中，然后收集这些细胞用于移植手术。

迄今为止的中期结果非常令人鼓舞，100%的患者（10/10）实现了成功CD 34+干细胞动员的主要终点，包括之前接受过达雷图尤单抗治疗的患者。Burixafor具有更快的动员动力学和良好的耐受性安全性，能够在同一天给药动员剂和白细胞分离术。这将布里克沙福与FDA批准的药物（例如普莱沙福和莫替沙福肽）区分开来，后者需要过夜预治疗。

8月，该公司宣布最后一名患者已完成最后一次研究访视。临床数据库已被锁定，Exicure仍有望在2025年第四季度报告顶线数据。潜在的第三阶段试验的准备工作也在进行中。

正在进行的II期试验（NCT 05561751）的完整数据预计将于2026年发布。此外，之前的一项II期研究（NCT 02104427）的一篇出版物评估布丽沙福联合G-CSF治疗多发性骨髓瘤、非霍奇金淋巴瘤和霍奇金病患者的情况，目前正在接受同行评审。

扩大发展机会

在多发性骨髓瘤研究进展的基础上，Exicure正准备将布里克沙福扩展至其他适应症：

新领导层加强科学和临床能力

继今年早些时候收购GPCR Therapeutics USA后，Exicure一直在与专门的内部药物开发专家一起推进II期试验。这些科学领袖带来了从基础研究到监管批准的广泛经验，并在开发创新药物方面拥有数十年的良好记录。

约瑟芬（皮娜）Cardarelli，博士加入担任总裁兼首席科学官。Cardarelli博士是一位经验丰富的药物开发主管，其职业生涯涵盖肿瘤学、免疫学、药理学和转化医学。她最近担任百时美施贵宝（Bristol-Myers Squibb）细胞生物学和药理学副总裁，在Yerspel ®和Opdivo®以及岩藻糖基GM-1抗体项目的批准中发挥了关键作用，该项目目前处于第三阶段。在Medarex的职业生涯早期，她将多个项目推进到临床开发中，包括CXCR 4（Ulocplumab）、CXCL 10、CD 30和CD 19抗体以及多种ADC。她还确定了干扰素a受体计划的主要抗体，该计划最终成为阿斯利康FDA批准的Saphnelo™。Cardarelli博士拥有100多项全球专利和50多篇同行评审出版物，在生物制品、抗体-药物结合物、IND策略和监管事务方面拥有广泛的专业知识。她获得了博士学位。奥尔巴尼医学院生理学专业。

Niña Caculitan，博士已被任命为临床主管，负责监督制造、监管事务、临床开发、临床运营和数据分析等活动。她在学术界和工业界拥有超过15年的经验，在肿瘤学和免疫介导疾病治疗中的抗体和小分子化学方面拥有丰富的背景。此前，她是基因泰克了解抗体药物偶联物加工细胞机制的关键贡献者。卡库里坦博士获得了博士学位加州大学伯克利分校化学专业。

Devki Sukhtankar，博士已加入临床前研究和转化医学主管，指导跨职能转化研究工作，重点是整合临床数据并推进新适应症的管道。她在肿瘤学、神经学和炎症性疾病方面拥有超过15年的经验，领导了重点关注药理学的临床前项目，并为20篇同行评审出版物做出了贡献。Sukhtankar博士获得了博士学位亚利桑那大学癌症生物学专业，并在与合作伙伴组织合作扩大治疗机会方面拥有丰富的经验。