Fortress Biotech和塞浦路斯治疗公司宣布了与用于治疗儿科患者门克斯病的CUTX-101 NDA相关的FDA问题RTL

堡垒生物技术公司（纳斯达克股票代码：F比奥）（“Fortress”）及其控股子公司塞浦路斯治疗公司（塞浦路斯治疗公司）。（“塞浦路斯”）今天宣布，美国食品和药物管理局（“FDA”）已就CUTX-101（组胺铜）的新药申请（“NDA”）发布了一封完整回应信（“RTL”），旨在治疗儿科患者的门克斯病。

2023年12月，Sentynl Therapeutics，Inc.（“Sentynl”），美国- Zydus Lifesciences，Ltd.（“Zydus集团”）全资拥有的生物制药公司承担了塞浦路斯CUTX-101的开发和商业化的全部责任。塞浦路斯预计其合作伙伴Sentynl将迅速努力解决FDA的担忧并迅速寻求重新提交。

TLR指出，在生产CUTX-101的工厂中观察到了GMP缺陷。该机构最近对FDA 2025年9月对该机构进行的重新检查做出了回应，Sentynl预计将要求与FDA举行会议，讨论RTL和重新提交CUTX-101 NDA。RTL没有提到任何其他可批准性问题，也没有发现CUTX-101的有效性和安全性数据中存在任何缺陷。

根据与Sentynl的交易，如果获得批准，Sentynl将向塞浦路斯转让罕见儿科疾病优先审查收件箱（“PPV”），并且塞浦路斯还将有资格获得CUTX-101净销售的特许权使用费以及Sentynl的总开发和销售里程碑高达1.29亿美元。

CUTX-101 NDA最初获得了FDA的优先审查，并得到了CUTX-101积极的总体临床疗效结果的支持，证明接受CUTX-101早期治疗的门克斯病受试者的总体生存率显着改善。