诺和诺德(NVO.US)两款新药在美递交上市申请 依柯胰岛素已在欧盟和中国获批

智通财经APP获悉，9月29日，诺和诺德(NVO.US)宣布已向FDA递交依柯胰岛素(icodec)和Mim8的上市申请，前者用于治疗2型糖尿病，后者用于治疗A型血友病。目前，依柯胰岛素已在欧盟和中国获批用于治疗2型糖尿病。

依柯胰岛素

依柯胰岛素是诺和诺德在口服胰岛素OI338的基础上设计的一款超长效胰岛素制剂，人体内半衰期长达196h。其核心设计在于：①将18C长链脂肪酸替换为20C长链脂肪酸，提高分子与人血清白蛋白的结合亲和力;②将B链16位Tyr(酪氨酸)替换为His(组氨酸)，降低分子对人胰岛素受体的亲和力。

诺和诺德曾在2023年4月第一次向FDA提交依柯胰岛素的生物制品许可申请(BLA)，当时申请的适应症为1型糖尿病和2型糖尿病。2024年5月，FDA内分泌和代谢药物咨询委员会召开会议讨论了依柯胰岛素治疗1型糖尿病的获益与风险。最终，委员会认为现有数据不足以得出依柯胰岛素治疗1型糖尿病的获益-风险情况呈积极的结论。此次重新递交BLA，诺和诺德将依柯胰岛素的适应症缩小至2型糖尿病，申请依据包括5项III期ONWARDS研究。

Mim8

Mim8是诺和诺德利用Genmab的DuoBody技术平台开发的一款模拟凝血因子VIIIa(FVIIIa)作用的双抗药物，可桥接凝血因子IXa(FIXa)和凝血因子X(FX)，从而起到替代FVIII的作用。其凝血活性约为艾美赛珠单抗的15倍。

血友病是一种罕见的遗传性出血性疾病，会损害人体形成血栓的能力，而血栓形成是止血所需的过程。据估计，全球约有112.5万例血友病患者，其中血友病A患者约占所有整体病例的80%-85%。血友病A由凝血因子VIII(FVIII)缺失或缺陷引起。部分血友病患者的体内可能会产生抑制物，这是由于人体免疫系统会对作为替代疗法的凝血因子类似物产生反应，这种情况常常会导致治疗终止。据估计，高达30%的血友病A患者体内伴有抑制物。

目前，全球共46款血友病药物获批上市，其中仅8款为非凝血因子类药物，分别为concizumab(商品名：Alhemo，诺和诺德)、etranacogene dezaparvovec(商品名：Hemgenix，CSL)、fidanacogene elaparvovec(商品名：Beqvez，辉瑞)、marstacimab(商品名：Hympavzi，辉瑞)、valoctocogene roxaparvovec(商品名：Roctavian，BioMarin)、波哌达可基(商品名：信玖凝，信念医药)、艾美赛珠单抗(商品名：Hemlibra，罗氏)和fitusiran(商品名：Qfitlia，赛诺菲)。在这8款药物中，concizumab、valoctocogene roxaparvovec、艾美赛珠单抗、marstacimab和fitusiran已获批用于血友病A患者。