Opus Genetics报告结果显示患有罕见眼部疾病的青少年视力有所改善

Opus Genetics，Inc（纳斯达克股票代码：IRD）是一家临床阶段生物制药公司，开发治疗遗传性视网膜疾病（IRD）的基因疗法和治疗其他眼科疾病的小分子疗法，该公司今天宣布了其正在进行的1/2期临床试验（OPGx-LGA 5 -1001）儿科队列的三个月积极数据，该试验评估了OPGx-BCA 5，这是一种治疗Leber先天性黑蒙5型（LGA 5）的研究性基因增强疗法。

乔治·马格拉思医学博士说：“这些儿科结果特别令人兴奋，因为它们提供了证据，表明OPGx-LCC 5可以恢复已经经历严重视力丧失的青少年的视锥介导视力。”Opus Genetics首席执行官。“这些结果，加上在成年人中观察到的18个月内观察到的持久改善，使我们相信OPGx-LCC 5有潜力为患者带来有意义且持久的益处。我们预计将在今年第四季度与美国食品和药物管理局（FDA）会面，讨论这些结果以及我们针对这种超罕见疾病的BCA 5计划的下一步步骤。"

三名年龄在16-17岁、患有严重基线视力障碍的儿童参与者接受了单次视网膜下注射OPGx-BCA 5。所有三名参与者的视觉功能多项指标均有所改善，如下所述：

此外，综合成人数据支持视力的改善持续了18个月，无论是相对于基线的平均变化还是平均眼间差异，这凸显了治疗反应的潜在持久性。

OPGx-LCA 5在迄今为止接受治疗的所有6名受试者（3名成人受试者和3名儿童受试者）中耐受良好。未观察到眼部严重不良事件或剂量限制性毒性。所有眼部不良事件的严重程度均为轻度，且在预期范围内。无事件与研究药物相关。一名儿童参与者患有既往白内障，三个月后病情恶化，这归因于手术本身，并没有掩盖视网膜敏感性的改善。