基因疗法成功延缓亨廷顿病发展

据英国《自然》网站日前报道，总部位于荷兰阿姆斯特丹的基因治疗公司uniQure最新数据显示，在一项涉及29名早期亨廷顿病患者的试验中，接受高剂量基因疗法直接脑部注射的参与者，3年内疾病进展比对照组减缓了约75%。这是首次通过基因疗法成功延缓亨廷顿病的发展。尽管该疗法尚处初期阶段，但有望为帕金森病和阿尔茨海默病等其他神经退行性疾病提供新思路。