主要研究中患者报告过敏反应后，Larimar Therapeutics股价下跌

拉里马尔治疗公司（纳斯达克：LRMR）周一走低，此前该公司发布了正在进行的长期开放标签（OL）研究的数据，该研究评估了患有弗里德赖希共济失调（FA）的参与者每天皮下注射25毫克和50毫克nomlabofusp自我给药或由护理人员给药的情况。

OL研究正在评估长期皮下给药nomlabofusp后的安全性和耐受性、药代动力学（PK）和皮肤和颊细胞中的FXN水平，以及探索性药效学（PD）标志物（脂质谱）和临床结果。

参与者最初每天服用25毫克nomlabofusp。2024年第四季度，剂量增加至50毫克，自2024年11月以来，所有新入组患者均接受50毫克剂量。

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该公司周一表示，在4项已完成的研究和正在进行的OL研究中，65名患者至少接受了一剂nomlabofusp。七名OL研究参与者出现过敏反应并退出研究。

大多数事件发生在给药的第一天，所有事件都发生在给药的前6周内;所有参与者在接受标准治疗后都恢复了正常的健康状态。

拉里马尔咨询了专家，决定修改其起始剂量方案。

新的给药方案将包括5毫克测试剂量，然后在观察一小时后服用25毫克剂量。然后Nomlabofusp 25毫克每天给药一次，持续30天，之后剂量将增加至50毫克每天一次。

Larimar计划将2-11岁的患者直接纳入OL研究。

其他停药包括3例全身性荨麻疹病例、1例癫痫发作（与2024年12月报告的事件相同）、1例血管迷走神经事件和2例非治疗相关停药。

1年时，与基线相比，在改良的Friedreich共济失调评定量表（mFARS）、FARRS-日常生活活动（ADL）、9孔钉测试（9-HPT）和改良的疲劳影响量表（MFIS）中观察到改善的趋势。

OL研究参与者每天接受nomlabofusp治疗1年，mFARS评分中位数改善为2.25，而Friedrich共济失调临床结局测量研究（FACOMS）参考人群中观察到的患者恶化1.00。

OL研究参与者中还观察到其他三种临床结果（FARS-ADL、9-HPT、MFIS）的方向性改善，而FACOMS参考人群中观察到这些结果恶化。

2026年第二季度，仍将提交营销申请，以请求英足总加速批准nomlabofusp。

价格走势：截至周一最后一次检查，LRMR股价下跌23.75%，至3.89美元。

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照片：Shutterstock