Applied Thereutics与FDA就罕见神经疾病的潜在药物备案进行会面CMT-SORD

应用治疗公司（纳斯达克：APLT）（该公司）是一家临床阶段生物制药公司，致力于为罕见疾病创造变革性治疗方法，今天宣布，该公司与美国食品药品管理局（FDA）完成了一次会议，讨论govorestat在2025年第三季度可能提交的新药申请（NDA），用于治疗Charcot-Marie-Tooth脱水酶（SORD）缺乏症（CMT-SORD）。

该公司正在等待收到FDA的正式会议记录，以确定下一步行动。目前，有关监管批准的潜在提交策略（包括加速批准途径）的前进道路尚未确定。

该公司仍然致力于解决CMT-SORD患者未满足的需求。

关于Charcot-Marie-Tooth脱水酶缺乏症（CMT-SORD）

CMT-SORD是一种罕见的、进行性、使人衰弱的遗传性神经病变，影响周围神经和运动神经元。CMT-SORD是最常见的隐性遗传性神经病变形式之一，影响美国约3，300名患者和欧盟约4，000名患者。该疾病是由于缺乏负责甘露醇代谢的甘露醇脱氢酶引起的，导致血液和组织中的甘露醇大量积聚。细胞内甘露醇积聚与严重残疾、感觉功能丧失、神经肌肉功能障碍和活动能力下降有关。