REGENX比奥宣布在世界肌肉协会发表演讲

马里兰州罗克维尔九月2025年29日/美通社/ --REGENX比奥Inc.（纳斯达克股票代码：RGNX）今天宣布首席医疗官Steve Pakola，医学博士，将出席2025年10月7日至11日在奥地利维也纳举行的世界肌肉协会国际大会。

讲台演讲将分享对之前提交的RGX-202 I/II期试验的12个月功能数据的新分析，包括使用来自协作轨迹分析项目的既定cRAP疾病进展模型对北极星门诊评估（SSAA）的个体患者改善。据报道，RGX-202表现出良好的安全性，在I/II期研究中没有观察到严重不良事件或特别关注的不良事件。最终剂量参与者在所有功能指标上都超过了基线匹配的外部自然史对照。

使用自然史疾病进展的多种模型，这些结果进一步证明了RGX-202作为治疗杜氏肌营养不良症的分化、一流基因疗法的潜力。

演示：RGX-202，一种治疗杜兴肌营养不良症的研究性基因疗法：临时临床数据发布者：Steve Pakola，医学博士，首席医疗官，REGENX比奥会议：简短口头演讲1：关于SM和DMZ试验的更新- 随附海报：P425日期/时间：CET 10月8日3：30

该演示文稿将在REGENXBIO网站www.REGENXBIO.com的出版物页面上查看。

关于RGX-202 RGX-202是一种潜在的同类最佳研究性基因疗法，旨在改善杜兴的功能和结局。RGX-202是唯一一种批准或处于后期开发的杜兴基因疗法，具有分化的微肌营养不良蛋白构建体，该构建体编码天然存在的肌营养不良蛋白的关键区域，包括C末端（CT）结构域。

密码子优化等其他设计特征可能会改善基因表达、提高蛋白质翻译效率并降低免疫原性。RGX-202旨在支持微肌营养不良蛋白在整个骨骼和心肌中的递送和靶向表达，使用NV ® AAC 8载体和充分特征的肌肉特异性启动子（Spc 5 -12）。RGX-202由REGENX比奥采用其专有的高产NAVXpress®悬浮平台工艺生产。

关于REGENXBOP Inc. REGENX比奥是一家生物技术公司，其使命是通过基因疗法的治疗潜力改善生活。自2009年成立以来，REGENX比奥一直是AAC基因治疗领域的先驱。REGENXBOP正在推进罕见疾病和视网膜疾病一次性治疗的后期管道，包括用于治疗杜兴宁的RGX-202;用于治疗MPS II的clemidsogene lanparvovec（RGX-121）和用于治疗MPS I的RGX-111，两者均与日本新屋合作;和surabgene lomparvovec（ABBV-RGX-314）与艾伯维合作，用于治疗干性AMD和糖尿病视网膜病变。数千名患者接受了REGENX比奥的AAC平台治疗，其中包括接受诺华ZOLGENMA ®的患者。REGENX比奥的研究性基因疗法有可能改变为数百万人提供医疗保健的方式。欲了解更多信息，请访问www.REGENXBIO.com。

前瞻性陈述本新闻稿包括经修订的1933年证券法第27 A条和经修订的1934年证券交易法第21 E条含义内的“前瞻性陈述”。这些陈述表达信念、期望或意图，并通常伴随着传达预计未来事件或结果的词语，例如“相信”、“可能”、“将”、“估计”、“继续”、“预期”、“假设”、“设计”、“意图”、“期望”、“可能”、“计划”、“潜在”、“预测”、“寻求”、“应该”、“应该”、“会”或此类词语的变体或类似的表达。前瞻性陈述包括与REGENX比奥未来运营和临床试验等相关的陈述。REGENX比奥根据其经验和对历史趋势、当前条件和预期未来发展的看法，以及REGENX比奥认为在当前情况下合适的其他因素，做出的当前预期和假设以及分析。然而，实际结果和发展是否符合REGENX比奥的预期和预测受到许多风险和不确定性的影响，包括招募、开始和完成的时间以及REGENX比奥、其许可证持有人和合作伙伴进行的临床试验的成功，开始和完成的时间以及REGENX比奥及其开发合作伙伴进行的临床前研究的成功，艾伯维或日本新屋付款的时机或可能性、新产品的及时开发和推出、获得和维护候选产品监管批准的能力、获得和维护候选产品和技术知识产权保护的能力、REGENX比奥运营的业务和市场的趋势和挑战，候选产品潜在市场的规模和增长以及服务这些市场的能力、候选产品的接受率和程度以及其他因素，其中许多因素超出了REGENX比奥的控制范围。请参阅REGENXBIO截至2024年12月31日年度10-K表格年度报告中的“风险因素”和“管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析”部分，以及REGENXBIO表格10-Q季度报告和其他文件中的可比“风险因素”部分，这些内容已提交给美国证券交易委员会，并可在美国证券交易委员会网站WWW.SEC. GOV上查阅。本新闻稿中做出的所有前瞻性陈述均受到本文包含或提及的警示性陈述的明确限制。预期的实际结果或发展可能无法实现，即使基本实现，也可能不会对REGENX比奥或其业务或运营产生预期的后果或影响。此类陈述并不是对未来业绩的保证，实际结果或发展可能与前瞻性陈述中的预测存在重大差异。请读者不要过于依赖本新闻稿中包含的前瞻性陈述。这些前瞻性陈述仅限于本新闻稿发布之日。除法律要求外，REGENX比奥不承担任何义务，并明确拒绝任何义务，更新或修改任何前瞻性陈述，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因。

Zolgensma®是Novartis Gene Therapies的注册商标。本文引用的所有其他商标都是REGENX比奥的注册商标。

联系人：Dana Cormack Corporate Communications Dcormack@regenxbio.com

George E.麦克杜格尔投资者关系IR@regenxbio.com

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来源：REGENXBOP Inc.