REGENX比奥将在2025年世界卫生组织大会上展示RGX-202第一/二阶段功能数据;重点介绍了USAA的进展、有利的安全性与自然历史对照

REGENXBOP Inc.（纳斯达克股票代码：RGNX）今天宣布首席医疗官Steve Pakola，医学博士，将出席2025年10月7日至11日在奥地利维也纳举行的世界肌肉协会国际大会。

讲台演讲将分享对之前提交的RGX-202 I/II期试验的12个月功能数据的新分析，包括使用来自协作轨迹分析项目的既定cRAP疾病进展模型对北极星门诊评估（SSAA）的个体患者改善。据报道，RGX-202表现出良好的安全性，在I/II期研究中没有观察到严重不良事件或特别关注的不良事件。最终剂量参与者在所有功能指标上都超过了基线匹配的外部自然史对照。

使用自然史疾病进展的多种模型，这些结果进一步证明了RGX-202作为治疗杜氏肌营养不良症的分化、一流基因疗法的潜力。