Tonix Pharma计划将治疗PWS的TNX-2900项目推进到2期临床试验

一项II期随机、双盲、安慰剂对照试验，计划在获得批准的IND下评价患有Prader-Willi综合征的儿童和青少年（8至17.5岁）中的TNX-2900

TNX-2900被FDA授予孤儿药和罕见儿科疾病称号，在批准后提供了优先审查的可能性

旨在减少受体活性中剂量相关不一致的镁强化鼻内催产素制剂

新泽西州查塔姆九月2025年29日（环球新闻网）-- Tonix Pharmaceuticals Holding Corp.（纳斯达克股票代码：TNXP）是一家完全整合的商业阶段生物技术公司，拥有创新的上市产品和一系列开发候选产品，今天宣布计划将其TNX-2900治疗普拉德-威利综合征（PWS）的计划推进到2期临床试验。TNX-2900是一种专有的镁强化鼻内催产素制剂，旨在改善受体结合并减少受体活性中剂量相关的不一致性。该计划已获得美国食品和药物管理局（FDA）的孤儿药和罕见儿科病称号，这将使Tonix在获得批准后有资格获得可转让的优先审查收件箱。FDA已批准TNX-2900的研究性新药（IND）申请，以进入第二阶段开发。

Tonix计划进行一项II期随机、双盲、安慰剂对照、平行设计研究，以评估TNX-2900在8至17.5岁男性和女性PWS参与者中的安全性、耐受性和有效性。符合条件的参与者将被随机分配接受为期12周的TNX-2900（三个剂量水平之一）或安慰剂治疗，比例为1：1：1：1。主要疗效终点将是经验证的临床试验过度吞噬问卷（HQ-CT）较基线的变化，这是一种广泛使用的PWS过度吞噬严重程度的指标。次要目标包括行为评估、护理人员负担和生活质量措施，以及安全性和耐受性结果。