药品监管科学体系中的RWS应用与展望

9月26-27日，由国际药物信息协会（DIA）与澳门大学药品监管科学研究中心（CPRS）联合主办的 “DIA大湾区专题会议暨第二届药品监管科学澳门论坛”在 广东横琴/澳门召开，本次会议围绕大湾区医药行业发展，就如何优化政策体系、加速创新药械上市等话题，分享国际先进经验，助力监管创新，将大湾区打造为国际化临床试验新高地。

泰格医药副总裁孙丽霞女士受邀出席大会，结合泰格在真实世界研究中的丰富经验与实践，对真实世界数据如何支持中药的研发进行了深入分享和案例介绍，并在圆桌讨论环节与行业专家共同探讨利用真实世界研究赋能医药研发方面的洞察。

“港澳药械通”政策助力大湾区“破冰”真实世界研究

近年来，国内外不断探索完善真实世界研究指导原则法规体系，并在化学药物、医疗器械的相关审批中发挥了积极作用。

作为我国开放程度最高、经济活力最强的区域之一，粤港澳大湾区正在加速构建生物医药产业新高地，通过深化医药产业制度改革，持续释放创新活力，推动创新药落地应用。

广东省政府高度重视真实世界研究，去年10月出台的《关于进一步推动广东生物医药产业高质量发展的行动方案》明确提出，支持省内公立医疗机构与企业合作开展已上市创新药真实世界研究。此外，大湾区凭借“港澳药械通”政策优势，加速推动真实世界研究助力药物研发的落地应用。

“港澳药械通”政策允许已在香港、澳门上市的药品和医疗器械通过特许引进的方式在大湾区内地指定医疗机构定点使用，实施4年以来，定点医疗机构达45 家，实现了粤港澳大湾区内地9个地市全覆盖，引进港澳已上市药械品种120种，其中药品53种，医疗器械67种[1]。

粤港澳大湾区拥有领先的生物医药产业集群和众多高水平临床试验机构，本身具备开展真实世界研究的成熟条件，“港澳药械通”政策落地以后，众多创新药企业联合大湾区机构，对通过“港澳药械通”政策引进的港澳创新药械开展真实世界研究，加速其在内地上市获批进程。

当前，国家政策大力鼓励支持中医药发展，中医药迎来了前所未有的发展机遇。孙丽霞女士梳理了中药在研发及监管方面的重要政策，尤其强调了“人用经验”在中药“三结合”注册审评体系中的关键作用。同时，找到符合中医药特点的评价指标，对中药的临床研发至关重要。她还介绍了多个基于人用经验的中药创新药的实践案例和相关经验，并表示随着审评部门陆续出台具体的技术指导原则，真实世界研究在中药领域的应用正从理念倡导走向实操落地。

在圆桌讨论环节，孙丽霞女士与来自Bay Trial、澳门大学、香港大学、复旦大学、北京中医药大学的多位专家，共同探讨了真实世界数据在药物研发中的重要作用，以及大湾区在推动真实世界数据运用方面的优势。

监管高度重视，真实世界研究价值日益凸显

近年来，真实世界研究的价值受到普遍重视。作为随机对照试验的补充，真实世界研究在真实世界环境下收集与患者有关的数据（RWD），通过分析，获得医疗产品的使用价值及潜在获益或风险的临床证据（RWE），可以为创新药注册上市、上市后再评价等提供证据。基于真实世界研究产生的真实世界证据已被各国监管部门认可，将其作为药品、医疗器械审评审批的重要依据。

今年6月，国家医保局与国家卫健委联合发布《支持创新药高质量发展的若干措施》，明确提出“探索建立科学的真实世界研究方法，鼓励开展真实世界研究，并推动其研究结果用于药品目录准入、续约及医保支付范围的调整”。这一政策标志着真实世界研究已从上市后评价工具逐步前移至上市前阶段，成为支持创新药研发与审评决策的重要依据。

“真实世界证据不是随机对照试验的替代品，而是让疗效与安全性在真实世界环境下，在更广泛人群中‘看得清、算得准、用得起’的放大器。”孙丽霞表示，泰格医药愿与更多创新伙伴携手，以高质量真实世界研究为桥梁，让中国医药创新成果更快走向世界，也让全球创新药更早惠及中国患者。