FDA批准Crystem Pharma首款治疗罕见生长障碍的每日药丸

周四，美国食品和药物管理局（FDA）批准了CrystalPharmaceuticals，Inc. s（纳斯达克：CRNX）Palsonify（Paltusotine）用于治疗对手术反应不充分和/或无法选择手术的成年四肢肥大症患者的一线治疗。

四肢肥大症是一种罕见的疾病，其特征是生长激素（GH）过量产生，导致成人手、脚和面部特征异常生长。

Palsonify是一种选择性靶向的2型生长激素抑制素受体非肽（STS 2）激动剂，现在是第一种批准用于成人四肢肥大症的每日一次口服治疗药物。

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该批准基于PATHFNDS-1和PATHFNDS-2 3期关键试验的数据，该试验评估了Palsonify在既往接受过治疗和未经药物治疗的四肢肥大症成人中的安全性和有效性。在这两项试验中，Palsonify始终表现出起效快、生化控制可靠和持续的功效。

参与者还报告称，通过肢体肥大症症状日记（ASD）测量，与肢体肥大症相关的体征和症状显着减轻，这是一种与FDA一致的患者报告的结果工具，旨在捕捉症状，包括头痛、关节疼痛、出汗、疲劳、虚弱、肿胀和/或麻木/刺痛。

Palsonify总体耐受性良好，试验的随机对照部分没有报告严重不良事件。

Palsonify预计将于10月初在美国上市。

目前正在审查用于肢端肥大症的帕图索汀的上市许可申请（MAA），以便在欧盟使用，药品和人用委员会（CHMP）意见的当前时间轴是2026年上半年。

Crystals与Sanwa Kagaku Kenkyuso（SKK）合作，在日本开发治疗四肢肥大症的帕特洛索汀并商业化。

在关键的3期CARECNDS试验中，帕图索汀还在评估治疗类癌综合征的效果。

类癌综合征是由类癌肿瘤释放的激素和其他化学物质引起的一系列症状，包括脸红、腹泻和呼吸问题。

价格走势：周五最后一次检查时，CRNX股价上涨27.35%，至45.71美元。

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照片由Tada Images通过Shutterstock提供