Crispy Pharmaceuticals获得FDA批准PALSONIFY; PALSONIFY预计将于10月初在美国上市

圣地亚哥，9月2025年25日（环球新闻网）--Crystem Pharmaceuticals，Inc.（纳斯达克：CRNX）今天宣布，美国食品和药物管理局（FDA）批准PALSONIFYTM（Paltusotine）用于治疗对手术反应不充分和/或无法选择手术的成年四肢肥大症患者的一线治疗。PALSONY是一种选择性靶向生长抑制素受体2型非肽（STS 2）激动剂，现在是第一种批准用于成人四肢肥大症的每日一次口服治疗药物。

Scott Struthers博士说：“随着FDA批准我们的铅疗法Palsonify，今天标志着四肢肥大症患者以及Crystals作为一家公司的一个新时代。”Crystem创始人兼首席执行官。“我们很高兴能够履行改变患者生活的承诺。此次批准是我们一流的小分子药物深入管道中获得的首次批准。如果没有四肢肥大症患者、他们的护理人员、我们的员工以及为Palsonify的成功开发计划做出贡献的临床研究人员和医疗保健专业人员的帮助和合作，这是不可能的。感谢所有参与其中的人。"

该批准基于PATHFNDS-1和PATHFNDS-2 3期关键试验的数据，该试验评估了PALSONY在既往接受过治疗和未经药物治疗的四肢肥大症成年人中的安全性和有效性。在这两项试验中，PALSONY始终表现出起效快、生化控制可靠和持续的疗效。

参与者还报告称，通过肢体肥大症症状日记（ASD）测量，与肢体肥大症相关的体征和症状显着减轻，这是一种与FDA一致的患者报告的结果工具，旨在捕捉对肢体肥大症患者重要的症状。症状包括头痛、关节疼痛、出汗、疲劳、虚弱、肿胀和/或麻木/刺痛。PALSONY总体耐受性良好，试验的随机对照部分未报告严重不良事件。

这两项试验的开放标签扩展（PLE）阶段的长期结果已在今年的内分泌学会年度会议ENDO 2025上公布，为PALSONY能够提供持久的IGF-1控制、持续改善患者症状负担以及一致的安全性提供了进一步的证据。91%的PATHFNDS-1患者和97%的PATHFNDS-2完成者参加了PLE。

医学与健康科学执行副总裁兼医学院院长Shlomo Melmed博士说：“PATHFNDS临床开发计划通过证明Palsonify能够推动生物化学和症状控制，为四肢肥大症治疗设定了新标准，无论潜在疾病的严重程度如何。”“Palsonify的批准对我们的患者来说是一个重大进步，因为人们对一种易于管理、安全的治疗选择的需求尚未得到满足，具有快速行动和持久反应，可以始终如一地管理四肢肥大症。"

“对于患有四肢肥大症的人来说，治疗曾经意味着繁重的注射、突破性的症状和牺牲生活方式，只是为了保持正轨，”四肢肥大症社区主席吉尔·西克说。“对我们的社区来说最重要的是--保持一致的控制，这样疾病就不会控制我们--促使我们与FDA合作举办外部领导的以患者为中心的药物开发会议。这种新的治疗方法反映了我们在塑造下一代四肢肥大症护理方面的声音已被听到。"

PALSONY预计将于10月初在美国上市。Crassis通过与付款人、医疗保健提供者和患者倡导组织密切合作，确保广泛获得PALSONY，以支持那些可能从这种治疗中受益的人。

作为这一承诺的一部分，Crystem推出了CrinetiCARE®，这是一项全面的支持计划，旨在在整个治疗过程中帮助患有四肢肥大症的人。CrinetiCARE提供疾病和产品教育、福利验证、财务援助资源，并获得专门的护士教育工作者，他们可以在治疗入职和持续坚持方面提供支持。欲了解更多信息，请访问www.CrinetiCARE.com或PALSONY产品网站Palsonify.com。

帕特洛索汀治疗四肢肥大症的上市授权申请（MAA）目前正在欧盟审查使用，药品和人类使用委员会（CHMP）意见的当前时间轴是2026年上半年。Crystals与Sanwa Kagaku Kenkyuso（SKK）合作，在日本开发治疗四肢肥大症的帕特洛索汀并商业化。

在关键的3期CARECNDS试验中，帕图索汀还在评估治疗类癌综合征的效果。