Intelligence强调一次性实验药物改善临床

Intellia治疗公司（纳斯达克：NTLA）周四发布了正在进行的Nexiguran ziclumeran（nex-z）用于治疗遗传性ATTR淀粉样变性伴多发性神经病（ATTRv-PN）的I期研究的长期随访数据。

结果已在国际ATTR淀粉样变性患者和医生年会上公布。研究结果同时发表在《新英格兰医学杂志》上。

TTR的深度、持久和持续降低仍在继续。在一次性接受0.3毫克/公斤或更高剂量的患者中（n=33），24个月时的平均血清TTR下降为92%（相应的平均绝对血清TTR水平为17.3 g/mL）。

在12名随访时间达到36个月的患者中，平均血清TTR下降90%（相应的平均绝对血清TTR水平为20 g/mL）。

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大多数ATTRv-PN患者在单剂nex-z后观察到稳定或改善的有利趋势。

稳定性或改善基于对多种临床和生物标志物指标的评价，包括神经病损害评分（NIS）、改良神经病损害评分+7（mRIS +7）、改良体重指数（mBMI）、诺福克生活质量-糖尿病神经病（MQL-DN）问卷、神经丝轻链（NfL）和多发性神经病残疾（NSO）评分。

在数据截止日期（2025年4月11日）之前完成了24个月mRIS +7评估的18名患者中，13名（72%）表现出具有临床意义的阈值改善，达到了至少4分，其中包括队列中大多数在Alnylam Pharmaceuticals，Inc.治疗进展的患者。s（纳斯达克股票代码：ALNY）Onpattro（帕蒂西兰）。

在参加1期试验的所有36名患者中，次要终点mBMI、MQL-DN和NfL的平均值均呈疾病改善趋势，89%的患者在24个月内表现出与基线相比的改善或稳定。

截至数据截止日期，所有患者在所有测试剂量水平下，Nex-z总体耐受良好。

最常报告的治疗相关不良事件是输注相关反应，为轻度或中度，不会导致任何停药。Intelligence于2025年4月开始在III期MAGNITUTE-2试验中为患者用药。

患者筛查进展迅速，预计2026年上半年完成入组。

Intelligence预计将在2028年提交ATTRv-PN的生物制品许可申请（BLA）。

价格走势：周四最后一次检查时，NTLA股价下跌4.42%，至16.98美元。

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