Biogen因高剂量Nusinersen脊髓性肌肉萎缩申请而面临FDA挫折

周二，美国食品和药物管理局（FDA）向Biogen Inc.发出了一封完整的回应信（CRL）。s（NASDAQ：BIIB）nusinersen治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的高剂量方案的补充新药申请（sNDA）。

FDA信函要求更新sNDA的化学生产和控制（CMC）模块中的技术信息。

这封信没有引用高剂量方案临床数据的任何缺陷。FDA提供了解决方案选项，Biogen计划根据现有信息迅速重新提交申请。

另请阅读：FDA批准Biogen Leqembi阿尔茨海默病疗法的安全指南

Biogen开发主管Priya Singhal表示：“虽然这一结果出乎意料，但我们仍然致力于为患有SM的患者提供高剂量方案。”“我们正在努力向FDA提供必要的信息。”

SPINRAZA（nusinersen）的高剂量方案最近在日本获得批准，并正在接受欧洲药品管理局（EMA）和其他全球监管机构的积极审查。

周三，威廉·布莱尔表示：“高剂量Spinraza的RTL令人惊讶，并将被视为对Biogen的增量负面影响，导致股票波动最小。然而，由于RTL仅与CMS缺陷有关，我们在这里看到了一条相对简单的解决途径，并继续相信高剂量方案最终将获得批准。”

分析师迈尔斯·R Minter补充说，投资者将密切关注定价，因为DEVOTE B部分表明，28毫克Spinraza剂量可能比标准12毫克方案提供更好的无事件生存期。

最近，Biogen同意以8500万美元收购总部位于马萨诸塞州的Alcyone Therapeutics。

Alcyone还将获得与ThecaFlex DRx及其nusinersen和其他管道产品的开发和监管批准相关的某些里程碑，从而确保ThecaFlex DRx的所有权利。

ThecaFlex DRx系统最初正在与Spinraza（nusinersen）一起在脊髓性肌萎缩症患者中进行评估，这将为Biogen更广泛的研究治疗组合提供信息。

BIIB价格走势：周四发布时，Biogen股价上涨0.24%，至138.00美元。根据Benzinga Pro的数据，该股52周的交易范围为110.03美元至199.99美元。

阅读下一步：

照片由JHVEPhoto通过Shutterstock拍摄