PepGen报告营养不良患者的拼接纠正率最高，股票翻倍

PepGen Inc.（纳斯达克：PEPG）股价周四飙升，交易量为5，304万股，而Benzinga Pro数据显示，平均成交量为94.32万股。

PepGen周三发布了其正在进行的FREEDOM-DM 1第1期单剂量递增（SAD）研究的15 mg/kg剂量队列的临床数据，该研究针对1型强直性肌营养不良（DM 1）患者。

强直性肌营养不良是一种罕见的遗传性疾病，其特征是进行性肌无力和肌强直，这是肌肉收缩后无法放松。

这是一种多系统疾病，不仅影响肌肉，还影响心脏、大脑、眼睛、内分泌系统和其他器官。

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FREE多姆15毫克/公斤（n=8）剂量队列的结果、拼接和肌肉浓度数据：

通过22个基因组在给药后28天测量，接受15毫克/公斤PGN-EDODM 1的患者（n=6）的平均拼接纠正为53.7%。剪切失调会导致蛋白质表达异常，从而引发细胞功能和活力的丧失。

该公司此前报告称，5毫克/公斤（n=6）和10毫克/公斤（n=4）剂量下的平均拼接修正分别为12.3%和29.1%，表明拼接修正的增加大于剂量比例。

接受15毫克/公斤剂量PGN-EDODM 1的所有6名患者（100%）对治疗均表现出改善的拼接纠正。

此外，在第28天，5毫克/公斤（n=6）、10毫克/公斤（n=5）和15毫克/公斤（n=6）组观察到PGN-EDODM 1肌肉组织浓度的增加大于剂量比例。

PGN-EDODM 1在15毫克/公斤剂量下通常耐受良好，没有发生严重的治疗相关不良事件（AE）。

15毫克/公斤剂量组的所有治疗相关AE均为轻度或中度、短暂性，除了1名患者（接受口服OTC抗组胺药）外，不需要干预。

没有发生电解质相关AE，包括不存在低镁血症AE。

所有肾脏标志物相关AE均无症状、短暂性（约48小时），无需干预即可消退。

一名患者出现短暂且可逆的肾脏生物标志物升高，符合研究方案定义的剂量限制性毒性，并被归类为轻度AE，无需干预即可消退。患者仍留在研究中。

PepGen预计在2026年第一季度报告FREEDOM 2-DM 1 MAD研究5 mg/kg队列的结果，并预计在2026年第一季度开始给药其10 mg/kg队列。

上周四，PepGen将其发行的3125万股股票定价为每股3.20美元，预计总收益为1亿美元。

PEPG Price Action：截至周四发布时，PepGen股价上涨122.18%，至5.91美元。根据Benzinga Pro的数据，该股52周的交易范围为0.88美元至9.93美元。

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